| Nom commercial | Substance active | Indication | |
|---|---|---|---|
| Ozurdex® | Intravitreal implant with dexamethasone 700 microgram | Odème maculaire diabétique | |
| Vargatef® | Nintédanib | En association au docétaxel dans le traitement des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé, métastatique, ou en rechute locale, de type histologique adénocarcinome, après une première ligne de chimiothérapie | |
| Imbruvica® | Ibrutinib | Patients souffrant d’une rechute ou d’une forme réfractaire de leucémie lymphoïde chronique (LLC)/lymphome lymphocytique (LL) | |
| Enbrel® | Etanercept | Arthrite psoriasique chez les patients de 12 à 17 ans | |
| Gazyvaro® | Obinutuzumab | En association avec le chlorambucil pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) non précédemment traités, et présentant des comorbidités les rendant inéligibles à un traitement à base de fludarabine à pleine dose | |
| Entyvio® | Vedolizumab | Traitement de la rectocolite hémorragique active modérée à sévère chez les patients adultes présentant une réponse insuffisante ou une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel et à au moins 2 anti-TNF ayant une contre-indication à l’usage d’un anti-TNF (antagoniste du facteur de nécrose tumorale alpha) | |
| Mepolizumab® | Mepolizumab | Granulomatose eosinophilique avec polyangéite (EGPA – syndrome de Churg-Strauss) | |
| Xtandi® | Enzalutamide | Cancer métastatique de la prostate résistant à la castration, asymptomatique ou légèrement symptomatique, chez les patients adultes dont la maladie a progressé pendant ou après une hormonothérapie anti-androgénique (ADT) et qui n'entrent pas encore en considération pour une chimiothérapie | |
| Zydelig® | Idelalisib | En association au rituximab dans la leucémie lymphoïde chronique (LLC) chez des patients adultes qui n’entrent pas en considération pour une chimiothérapie | |
| Avastin® | Bevacizumab | en combinaison avec le paclitaxel et le cisplatine, ou en variante le paclitaxel et le topotécan pour les patientes qui ne peuvent pas recevoir de traitement au platine, pour le traitement de patientes adultes avec carcinome du col de l’utérus persistant, récidivant ou métastasé | |
| Zydelig® | Idelalisib | lymphome folliculaire réfractaire à deux traitements antérieurs | |
| Entyvio® | Vedolizumab | Traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère chez les patients adultes présentant une réponse insuffisante ou une perte de réponse ou une intolérance à un traitement conventionnel et à au moins 2 anti-TNF ou ayant une contre-indication à l’usage d’un anti-TNF (antagoniste du facteur de nécrose tumorale alpha) | |
| Keytruda® | Pembrolizumab – MK 3475 | Mélanome non résécable ou métastasé chez des patients qui sont réfractaires à l’ipilimumab | |
| Keytruda® | Pembrolizumab – MK 3475 | Mélanome avancé (non résécable ou métastatique) en première ligne ou après inhibiteur de BRAF | |
| Pixuvri® | Pixantrone | monothérapie en 3ème ou 4ème ligne chez les adultes atteints d’un lymphome non hodgkinien (LNH) agressif à cellules B, à rechutes multiples ou réfractaire (DLBCL et lymphome indolent transformé) | |
| Raxone®
|
Idebenone | Dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients ne prenant pas de traitement concomitant par glucocorticoïdes | |
| Humira® | Adalimumab | Hidrosadénite Suppurée (HS) modérée à sévère active chez les patients adultes présentant une réponse inappropriée au traitement systémique conventionnel de l’HS | |
| Kyprolis® | carfilzomib | En association avec le lénalidomide et la dexaméthasone (KRd) pour le traitement des patients adultes souffrant de myélome multiple récidivant qui ont reçu au minimum 1 traitement antérieur | |
| Cobimetinib® | Cobimetinib | En association avec Zelboraf® (vemurafenib) pour les patients présentant un mélanome métastatique ou non résécable porteur d’une mutation BRAFV600 | |
| Tagrisso® | Osimertinib | Tagrisso® est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé ou métastatique, avec mutation EGFR T790M (récepteur du facteur de croissance épidermique). | |
| Opdivo® | Nivolumab | MNP avec Opdivo (nivolumab) pour le traitement des patients naïfs de traitement par anti-PD1 atteints de cancer avancé à cellules claires du rein qui ont progressé ou échoué après au moins un traitement préalable avec un agent anti-angiogénique. | |
| Zepatier® | Elbasvir /grazoprevir | Traitement des patients atteints d’hépatite C chronique génotype 1 ou 4 associée à une insuffisance rénale chronique de stade 4 ou 5 | |
| Opdivo® | Nivolumab | le cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé et métastatique chez les patients adultes dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie antérieure | |
| Opdivo® | nivolumab | lymphome de Hodgkin classique chez des patients adultes en rechute ou réfractaire après une greffe de cellules souches autologue (GCSA) et un traitement par brentuximab vedotin. | |
| Zykadia® | Ceritinib | Cancer du poumon non à petites cellules ALK-positif traités par le crizotinib | |
| Revolade® | Eltrombopag | Thrombocytopénie chez les patients souffrant d'anémie aplasique sévère | |
| Darzalex® | Daratumumab | Patients atteints d'un myélome multiple (MM) en rechute et réfractaire, qui ont reçu au moins 3 lignes de traitement antérieures comprenant un inhibiteur du protéasome (IP) et un agent immunomodulateur (IMiD) ou dont la maladie est doublement réfractaire à un IP et à un IMiD | |
| Orkambi® | lumacaftor/ivacaftor | Mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR | |
| Entresto® | Sacubitril/Valsartan | MNP avec Entresto (Sacubitril/Valsartan) pour le traitement des patients adultes souffrants d’ insuffisance cardiaque à fraction d’éjection réduite. | |
| Abraxane® | paclitaxel | associé à la gemcitabine pour le traitement de première ligne de l’adénocarcinome métastatique du pancréas | |
| KEYTRUDA® | pembrolizumab | Traitement en première ligne du cancer bronchique non à petites cellules métastatique chez les patients adultes avec une expression minimale de 50 % de PDL1, sans mutations tumorales d’EGFR ou d’ALK | |
| Repatha® | Evolocumab | hypercholestérolémie familiale sévère non contrôlée (HCF) malgré un traitement avec la dose maximale tolérée d’une statine en association avec ézétimibe, ou avec ézétimibe sans statine dans le cas d’intolérance ou de contra-indication | |
| Humira® | Adalimumab | l’arthrite active liée à l’enthésite chez les patients, à partir de 6 ans et plus, présentant une réponse insuffisante ou une intolérance à un traitement conventionnel | |
| Humira® | Adalimumab | Traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère, chez les enfants et les adolescents à partir de 6 ans, qui n'ont pas répondu à un traitement conventionnel comprenant un traitement nutritionnel de première intention et un corticoïde et/ou un immunomodulateur, ou chez lesquels ces traitements sont mal tolérés ou contre-indiqués | |
| Kyprolis® |
carfilzomib |
en association avec la dexaméthasone pour le traitement des patients adultes souffrant de myélome multiple récidivant qui ont reçu 3 ou plusieurs traitements antérieurs |
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| Stelara® |
Ustekinumab |
Traitement de la maladie de Crohn active modérée à sévère chez les patients adultes en échec aux antagonistes du TNFα (infliximab/ biosimilaire de l'infliximab, adalimumab) et à l'inhibiteur d'intégrine (vedolizumab), ou qui sont intolérants ou qui ont une contre-indication à ces traitements. |
|
| Humira® |
Adalimumab |
Traitement des patients souffrant d’uvéite non-infectieuse intermédiaire, postérieure et de pan-uvéite |
|
| Revolade® | Eltrombopag | Thrombocytopénie chez les patients souffrant du syndrôme myélodysplasique. | |
| Ofev® | Nintedanib | Fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) chez les patients adultes | |
| Venclyxto® | Venetoclax | Traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC) chez les patients adultes inéligibles ou en échec aux autres traitements. | |
| Kisqali® |
Ribociclib |
En association avec le létrozole, en endocrinothérapie initiale, chez les femmes adultes ménopausées atteintes d’un cancer du sein HER2-négatif avec récepteurs hormonaux positifs, localement avancé ou métastasé. |
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| Alprolix® |
Eftrenacog alfa |
Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX). |
|
| Lartruvo® | Olaratumab | En association à la doxorubicine dans le traitement des patients adultes atteints d'un sarcome des tissus mous avancé, non éligibles à un traitement curatif par chirurgie ou radiothérapie et qui n’ont pas préalablement été traités par doxorubicine | |
| Cabometyx® | Cabozatinib | Carcinome rénal avancé chez des patients adultes après une thérapie ciblée des récepteurs du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGF, facteur de croissance vasculaire endothélial). | |
| Tecentriq® |
atezolizumab |
carcinome urothélial localement avancé ou métastatique, non précédemment traité chez des patients adultes considérés comme inéligibles pour le cisplatine |
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| Trisenox® |
Arsenic trioxide |
En association avec l’acide tout trans‐rétinoïque (ATRA ou trétinoïne) pour le traitement de première ligne de la leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) à risque faible ou intermédiaire | |
| Blincyto® |
Blinatumomab |
patients adultes atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B Philadelphie-négative réfractaire ou récidivante |
|
| Wakix® | Pitolisant | Traitement de deuxième ligne de patients adultes atteints de la narcolepsie avec ou sans cataplexie | |
| Lenvima® |
Lenvatinib |
Cancer de la thyroïde différencié réfractaire à l'iode radioactif. |
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| Halaven® |
Eribulin |
Traitement des patients adultes atteints d’un liposarcome non résécable ayant reçu un protocole de chimiothérapie antérieur comportant une anthracycline (sauf chez les patients ne pouvant pas recevoir ce traitement) pour le traitement d’une maladie avancée ou métastatique. |
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| Blincyto® |
Blinatumomab |
patients adultes atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B Philadelphie-négative réfractaire ou récidivante |
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| Xalkori® |
Crizotinib |
Cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif |
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| Ilaris® |
Canakinumab |
Fièvre récurrente héréditaire |
|
| Ibrance® |
palbociclib |
patients atteints d'un cancer du sein avancé/métastatique positif aux récepteurs hormonaux (RH) et négatif au récepteur du facteur de croissance épidermique humain-2 (HER2) en association avec un traitement endocrinien |
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| Bavencio |
Avelumab |
le traitement de patients adultes atteints d’un carcinome métastatique à cellules de Merkel chez qui la maladie a progressé après au moins une chimiothérapie, ou qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie |
|
| Spinraza® | Nusinersen | Amyotrophie spinale (SMA – Spinal Muscular Atrophy) infantile (Type I) | |
| Alecensa® | Alectinib | Traitement en première ligne du cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec un réarrangement du gène anaplastic lymphoma kinase (ALK-positif) chez les patients adultes. | |
| Zytiga® |
Abiraterone acetate |
Traitement des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate qui s’est disséminé dans d’autres parties du corps et qui n’ont pas encore été traités avec un traitement hormonal de longue durée et prednisone ou prednisolone. |
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| Rydapt® | Midostaurin (PKC412) | Leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée avec mutation FLT3, qui peut être traitée avec une chimiothérapie d'induction et de consolidation standard. | |
| Xermelo |
Telotristat etiprate |
Traitement de la diarrhée du syndrome carcinoïde en association avec un analogue de la somatostatine (ASS) chez l’adulte, en cas de contrôle insuffisant avec le traitement par ASS. |
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| Tafinlar + Mekinist | Dabrafenib + Trametinib | Traitement de patients atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé porteur d’une mutation BRAF V600 | |
| Humira | Adalimumab | Traitement de l’uvéite pédiatrique antérieure chronique non-infectieuse à partir de 2 ans, qui n'ont pas répondu à un traitement conventionnel comprenant des corticoïdes topiques et un immunomodulateur, ou chez lesquels ces traitements sont mal tolérés ou contre-indiqués. | |
| Zavicefta® |
Ceftazidime/Avibactam |
Traitement des infections dues à des bactéries aérobies à Gram négatif chez des patients adultes pour lequel il n’y a pas d’autres options thérapeutiques disponibles. |
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| Ocrevus® | Ocrelizumab |
Traitement de patients adultes atteints d’une sclérose en plaques de forme primaire progressive. |
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| Keytruda® | Pembrolizumab - MK 3475 | Traitement de première ligne du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) squameux métastatique chez les patients adultes dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un score de proportion tumorale compris entre 1%-49% ou n’expriment pas PD-L1 (score de proportion tumorale < 1%), lorsqu’il est associé au carboplatine et au paclitaxel. | |
| Imfinzi |
durvalumab |
traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) localement avancé (stade III), non opérable, dont les tumeurs expriment PD-L1 ≥1% des cellules tumorales et dont la maladie n’a pas progressé après une chimioradiothérapie à base de platine |
|
| Dupixent | Dupilumab | Le traitement de la dermatite atopique modérée à sévère chez des patients qui sont candidats à la thérapie systémique (plus spécifiquement pour les patients sortant de l’Etude d’Extension en Ouvert (EEO)- R668-AD-1225) | |
| Dupixent® | Dupilumab | Traitement de la dermatite atopique sévère chez des patients adultes, non contrôlée par thérapie immunosuppressive systémique pendant la dernière année. | |
| Vimpat® |
Lacosamide |
Crises épileptiques tonico-cloniques généralisées ou partielles chez des patients âgés ≥ 16 ans issus de l’essai clinique SP0994 |
|
| Mylotarg ® |
Gemtuzumab Ozogamicin |
CD33-positive récidivante ou réfractaire ou avec leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) CD33-positive récidivante ou réfractaire. |
|
| Perjeta® | Pertuzumab |
En association avec Herceptin® (trastuzumab) et chimiothérapie pour le traitement adjuvant des patients adultes atteints d’un cancer du sein précoce HER2-positif avec un risque élevé de récidive, c’est-à-dire une atteinte ganglionnaire. |
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| Besponsa® |
Inotuzumab ozogamicin |
leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B , positive pour CD22, récidivante ou réfractaire chez des patients adultes. |
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| Tafinlar + Mekinist |
Dabrafenib + Trametinib |
Traitment adjuvant chez les patients atteints d’un mélanome de stade III exprimant la mutation BRAF V600 et qui présentent un risque élevé de rechute après chirurgie complète. |
|
| Cablivi | Aplacizumab |
Purpura thrombotique thrombocytopénique acquis. |
|
| Entresto |
Sacubitril/Valsartan |
Patients présentant une insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée ayant terminé l’étude CLCZ696D2301 (PARAGON-HF). | |
| RoACTEMRA® | Tocilizumab | Sclérose systémique. | |
| Xeljanz® |
Tofacitinib citrate |
Traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) active modérée à sévère chez les patients adultes ayant présenté une réponse inadéquate, une perte de réponse ou une intolérance soit au traitement conventionnel, soit à un agent biologique. |
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| Tecentriq |
Atezolizumab |
En association avec carboplatine et etoposide dans le traitement de première intention chez des patients adultes atteints d’un cancer bronchique à petites cellules de stade étendu. |
|
| Raxone® |
Idebenone |
Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON) |
|
| Lynparza® |
Olaparib |
Traitement des patients présentant des mutations germinales BRCA1 ou BRCA2 délétères ou que l’on suspecte être délétères et qui ont préalablement été traités par chimiothérapie dans le cadre néoadjuvant, adjuvant ou métastatique pour un cancer du sein triple négatif ou un cancer du sein HER2-/ HR+ pour lequel un nouveau traitement antihormonal n’est pas approprié. |
|
| Onpattro |
Patisiran-LNP |
l'amylose héréditaire à la transthyrétine (ATTRh) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 | |
| Gilenya® |
Fingolimod |
Sclérose en plaques (SEP) récidivante chez des patients pédiatriques âgés de 10 à moins de 18 ans et pesant plus de 40 kg. |
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| Yervoy® |
Ipilimumab |
patients naïfs de traitement atteints d’un carcinome à cellules rénales avancé de pronostic intermédiaire/défavorable en combinaison avec Opdivo® (nivolumab) |
|
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erenumab |
Traitement des patients adultes atteints de migraine, qui ont besoin d’un traitement prophylactique et qui ne disposent pas d’autres alternatives comme traitement prophylactique de fond. |
||
| RoActemra® |
tocilizumab |
artérite à cellules géantes (ACG ou artérite temporale) |
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| Hemlibra |
Emicizumab |
Prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII. HEMLIBRA peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge. |
|
| Hemlibra |
Emicizumab |
le traitement de patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteur anti‐facteur VIII et qui ne peuvent pas être traité de manière satisfaisante avec le traitement en cours. |
|
| Tecentriq® | Atezolizumab | En association avec bevacizumab, paclitaxel et carboplatine, dans le traitement de première intention du CBNPC non épidermoïde de stade IV ou récurrent métastatique non préalablement traité par chimiothérapie chez les patients adultes dont la tumeur présente une expression PD-L1<50%, et est EGFR- et ALK-négative. | |
| Opdivo |
Nivolumab |
Traitement d’un patient adulte avec un mésothéliome pleural malin non résécable, qui a progressé après au moins une ligne de traitement incluant une chimiothérapie à base de doublet à base de platine. |
|
| Polivy |
Polatuzumab vedotin |
Utilisation du polatuzumab vedotin en association avec la bendamustine et le rituximab pour le traitement de patients adultes atteints d'un lymphome à grandes cellules B diffus en rechute ou réfractaire (R/R DLBCL), qui sont inéligibles à une greffe de cellules souches hématopiétiques et qui ont été traités au préalable avec au moins deux lignes de traitement. | |
| Signifor LAR® |
Pasireotide |
L'utilisation du pasiréotide LAR est recommandée chez les patients adultes souffrant d'acromégalie |
|
| LYNPARZA |
laparib |
Traitement d’entretien des patientes adultes atteintes d’un cancer épithélial avancé (stades FIGO III et IV) de haut grade de l'ovaire, des trompes de Fallope ou péritonéal primitif avec mutation des gènes BRCA1/2 (germinale et/ou somatique) et qui sont en réponse partielle ou complète à une première ligne de chimiothérapie à base de platine. |
|
| Keytruda® |
pembrolizumab |
En association à une chimiothérapie à base de sels de platine et de 5‑fluorouracile (5‑FU) dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un carcinome épidermoïde de la tête et du cou (CETEC) métastatique ou récidivant non résécable dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un CPS =0. |
|
| COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® |
COR-003 (2S,4R-ketoconazole) |
Syndrome de Cushing endogène. |
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| Xarelto | Rivaroxaban |
Co-administré avec de l’acide acétylsalicylique (AAS), pour le traitement des patients atteints d’une maladie coronarienne (MC) à haut risque d’événements ischémiques. |
|
| Briviact® | Brivaracetam |
Thérapie adjuvante dans le traitement des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant à partir de 4 ans atteints d’épilepsie . |
|
| Ipatasertib (MO40153) |
Ipatasertib (MO40153) |
En combinaison avec paclitaxel dans le cancer du sein triple négative, hormonaux-récepteurs positive ou HER2 négative, localement avancé ou métastatique, présentant une mutation de PIK3CA/AKT/PTEN. | |
| Lonsurf® |
trifluridine/tipiracil |
Monothérapie dans le traitement de patients adultes atteints d'un cancer gastrique métastatique (CCRm), incluant l’adénocarcinome de la jonction gastro-oesophagienne, ayant été précédemment traités avec au moins deux protocoles de traitement systémique au stade avancé de la maladie. | |
| Raxone® |
Idébénone |
Patientes atteintes de la Dystrophie musculaire de Duchenne ayant complété l’étude DELOS (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30) |
|
| Vimpat® |
lacosamide |
Thérapie adjuvante dans le traitement des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant à partir de 4 ans atteints d'épilepsie. |
|
| Lorlatinib | Lorlatinib (PF-06463922) | CPNPC métastatique (stade IV, AJCC v7.0) qui comporte un réarrangement ALK ou qui avelumabavelumabcomporte un réarrangement ROS1 | |
| Bavencio | avelumab | le traitement d’entretien en première ligne des patients adultes atteints de carcinome urothélial (CU) avancé localement ou métastatique sans progression de la maladie à la suite d’une chimiothérapie d’induction de première ligne à base de platine |
|
| Keytruda® | pembrolizumab | traitement de première ligne d’un carcinome colorectal métastatique à haute instabilité des microsatellites ou accompagné de défauts des mécanismes de réparation de l’ADN chez des sujets adultes | |
| Ajovy® | fremanezumab | Prophylaxie de la migraine chez l’adulte présentant au moins 8 jours de migraine par mois, après échec à au moins 3 classes de traitements prophylactiques, et ne pouvant être traité de manière adéquate par d'autres alternatives thérapeutiques approuvées et commercialisées, conformément aux recommandations cliniques, en raison de problèmes d’efficacité et/ou de sécurité. | |
| Kadcyla | trastuzumab emtansine | en monothérapie dans le traitement adjuvant de patients adultes atteints d’un cancer du sein précoce HER2-positif qui présentent une maladie résiduelle invasive, au niveau du sein et/ou des ganglions lymphatiques, après un traitement néoadjuvant à base de taxane et d’un traitement anti-HER2. | |
| Yescarta® | Axicabtagene ciloleucel | Traitement des pathologies agressives chez les adultes atteints de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) touchant le tissu lymphatique (un élément du système immunitaire), qui affectent un type de globules blancs appelé les lymphocytes B et d’autres organes de votre corps. | |
| Tecentriq | Atezolizumab | Traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un cancer du sein triple négative, PD-L1 positif, localement avancé ou métastatique, en combinaison avec nab-paclitaxel. |
|
| Atezolizumab | En en association avec bevacizumab, paclitaxel et carboplatine, est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’un carcinome hépatocellulaire avancé ou non résécable, non préalablement traités par une thérapie systémique. | ||
| Libtayo | Cemiplimab | Traitement de patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ni à une radiothérapie curative | |
| Adcetris | Brentuximab vedotin | En association avec le cyclophosphamide (C), la doxorubicine (H) et la prednisone (P); (CHP) pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome anaplasique systémique à grandes cellules (LAGC) non traité auparavant. | |
| Orkambi® | lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg | Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. | |
| Vitrakvi | Larotrectinib | Traitement de patients adultes et pédiatriques avec tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion de gènes NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) qui ne peuvent pas être traité de manière satisfaisante avec les traitements disponibles. | |
| Cyramza® | ramucirumab | traitement des patients adultes atteints d'un carcinome hépatocellulaire avancé ou non résécable qui ont une fétoprotéine alpha sérique (AFP) ≥ 400 ng/ml et qui ont déjà été traités avec un traitement systémique. | |
| Gilteritinib (ASP2215) | Gilteritinib (ASP2215) | Traitement de patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire à tyrosine kinase analogue à FMS 3 (FLT3) mutée et n’ayant pas accès à un traitement comparable ou à une alternative de traitement. | |
| RoActemra | Tocilizumab | Traitement des patients de 50 ans et plus, atteints d'artérite à cellules géantes actives, qui ne peuvent pas être traités de manière adéquate avec le traitement standard par GC. | |
| Blincyto® | Blinatumomab | patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques. | |
| Fremanezumab (TEV-48125) | Fremanezumab (TEV-48125) | Patients atteints de migraine épisodique ou de migraine chronique qui ont terminé avec succès (selon le protocole) l’étude TV48125‐CNS‐30051 ou la phase de traitement de l’étude TV48125‐CNS‐30068. | |
| Vyndaqel® | tafamidis | traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTRCM) | |
| Metycor® | Metyparone | Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone. | |
| Keytruda | pembrolizumab | en combinaison avec la chimiothérapie au platine et au fluoropyrimidine en tant que traitement de première ligne des patients atteints d'un carcinome oesophagien localement avancé inopérable ou métastatique ou d'un adénocarcinome de la jonction oesophago-gastrique HER-2-négatif de type I de Siewert chez des sujets adultes dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un score positif combiné (CPS) ≥ 10. | |
| Givlaari® | givosiran | Traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) chez les adultes et les adolescents (âgés d'au moins 12 ans). | |
| Revolade | Eltrombopag | Patients âgés de 1 an et plus présentant une thrombopénie immunologique primaire (PTI) diagnostiquée depuis au moins 6 mois et réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines). | |
| VX-445/TEZ/IVA | elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor | patients atteints de mucoviscidose (MV) et en besoin impérieux de traitement, âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation de la fonction minimale (FM) (génotypes F/FM). | |
| VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor | VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor | Patients atteints de mucoviscidose (MV) et en besoin impérieux de traitement, âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del (génotypes F/F). | |
| Fycompa® | Perampanel | Crises d'épilepsie partielles chez des patients ayant déjà participé à l'étude 311 et âgés de moins de 12 ans. | |
| Erleada® | Apalutamide | Traitement en combinaison avec un traitement antiandrogénique des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate résistant à la castration présentant un temps de doublement de la concentration en antigène prostatique spécifique inférieur ou égal à 10 mois (PSADT ≤ 10 mois) et pas de métastases détectées par imagerie selon la pratique clinique du médecin. | |
| Erleada® | Apalutamide | En association avec un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement du cancer métastatique de la prostate hormono‐sensible (mHSPC) chez les hommes adultes. | |
| Alpelisib | Alpelisib | En combinaison avec fulvestrant ou letrozole chez des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein HER2 négatif (HER2-) au stade métastatique, exprimant les récepteurs hormonaux (RH+) et résistant aux traitements endocriniens, qui ont rechuté ou sont progressifs après 3 traitements préalables pour leur maladie avancée ou métastatique, et qui sont porteurs de mutations PIK3CA hotspot spécifiques. | |
| Doptelet | Avatrombopag | Thrombocytopénie sévère chez les patients adultes atteints d’une maladie hépatique chronique (MHC) pour lesquels une procédure invasive est programmée. | |
| Polivy® | Polatuzumab vedotin | En association à la bendamustine et au rituximab pour le traitement des patients adultes présentant un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) en rechute ou réfractaire, non candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. | |
| Entrectinib | Entrectinib | Traitement de patients adultes souffrant de tumeurs solides fusion NTRK-positives localement avancées ou métastasées. | |
| Entrectinib | Entrectinib | adultes souffrant d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC)avancé ou métastatique ROS-positive avec des métastases cérébrales et non précédemment traités par des inhibiteurs de ROS1. | |
| Spravato® | Esketamine | en association avec un ISRS ou IRSN pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur) chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel) | |
| Braftovi® | encorafenib | en association avec Erbitux® (cetuximab) pour le traitement des patients adultes atteints de carcinome colorectal (CCR) métastatique avec une mutation BRAF V600E ayant déjà reçu un traitement systémique | |
| Zejula® | niraparib | le traitement de maintenance de patientes adultes atteintes d’un cancer avancé de haut grade de l’ovaire, des trompes de Fallope ou péritoneal primitif sans mutation des gènes BRCA1/2 qui sont en réponse (partielle ou complète) à une première ligne de chimiothérapie à base de platine | |
| Siponimod | BAF312 | Traitement des patients adultes atteints de sclérose en plaques secondaire progressive (SEP-SP). | |
| Opdivo® | nivolumab | en combinaison avec une chimiothérapie à base de fluoropyrimidine et de platine pour le traitement de première intention des patients adultes atteints d'adénocarcinome HER2 négatif avancé ou métastatique gastrique, de la jonction oesogastrique ou de l'oesophage dont les tumeurs expriment PD‐L1 avec un score positif combiné (CPS) ≥ 5 | |
| Nplate® | romiplostim | Traitement des patients adultes présentant une thrombopénie auto-immune primaire (ancienne dénomination : purpura thrombopénique idiopathique - PTI) dans les 12 premiers mois du diagnostic et qui sont réfractaires aux autres traitements (par ex. corticoïdes (CS), immunoglobulines (IVIg)). | |
| Venclyxto® | venetoclax | en combinaison avec l’azacitidine en Medical Need pour le traitement de patients souffrant d’une leucémie myéloïde aigue active en première ligne de traitement qui ne sont pas éligibles à un traitement intensif à base de chimiothérapie et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique. | |
| Rinvoq® | upadacitinib | le traitement de patients souffrant de spondylarthrite ankylosante et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique | |
| Blenrep | belantamab mafodin | patients adultes atteints de myélome multiple, ayant reçu au moins 4 traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38, et dont la maladie a progressé lors du dernier traitement | |
| Retsevmo | Selpercatinib | monothérapie des adultes atteints d’un cancer bronchopulmonaire non à petites cellules (CBNPC) présentant une fusion du gène RET qui ont eu une thérapie systémique antérieure | |
| Retsevmo® | Selpercatinib | le traitement des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé, avec une altération du gène RET, qui ont besoin d’une thérapie systématique après traitement antérieur | |
| Nubeqa® | darolutamide | traitement du cancer de la prostate résistant à la castration non métastatique (nmCPRC) chez l’homme adulte avec un risque élevé de développer une maladie métastatique | |
| Lynparza | olaparib | les patients atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration ayant progressé sous un précédent nouvel agent hormonal et qui présentent une mutation BRCA (germinale ou somatique). | |
| Sarclisa® | isatuximab | en association avec le pomalidomide et la dexaméthasone (Isa-Pd) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple en rechute et réfractaire, qui ont reçu au moins deux traitements antérieurs incluant le lénalidomide et un inhibiteur du protéasome et dont la maladie a progressé lors du dernier traitement | |
| Xtandi® | enzalutamide | Traitement du cancer de la prostate hormonosensible métastatique (CPHSm), en association avec un traitement par suppression androgénique, chez les hommes adultes (en cours d’enregistrement). | |
| Opdivo et Yervoy | nivolumab et ipilimumab | Traitement d’un patient adulte atteint d’un mésothéliome pleural malin non résécable en première ligne de traitement. | |
| Aubagio® | Teriflunomide | Formes rémittentes de sclérose en plaques dans la population pédiatrique. | |
| Olumiant | Baricitinib | dermatite atopique modérée à sévère (défini par un score EASI ≥16 avant le début du traitement) de l’adulte, qui nécessite un traitement systémique | |
| Risdiplam® | risdiplam | traitement de patients qui souffrent de amyotrophie spinale (AMS) de Type 1 | |
| risdiplam | risdiplam | patients ≥2 ans qui souffrent d’amyotrophie spinale de Type 2 | |
| Keytruda® | pembrolizumab | combiné à de la chimiothérapie comme traitement néoadjuvant, poursuivi ensuite en tant que monothérapie comme traitement adjuvant après chirurgie pour le traitement des adultes avec un cancer du sein triple négatif avancé localement ou de stade précoce avec un risque élevé de récidive | |
| Keytruda® | pembrolizumab | combiné à de la chimiothérapie avec ou sans bevacizumab indiqué pour le traitement du cancer du col de l’utérus persistant, récurrent ou métastatique chez les adultes dont les tumeurs expriment PD-L1 avec un CPS ≥1 | |
| Revlimid® | Lenalidomide | Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B | |
| Tecentriq® | atezolizumab | traitement adjuvant, après résection et chimiothérapie à base de platine, chez les patients adultes atteints de cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) de stade IIB‐III dont les tumeurs présentent une expression de PD‐L1 ≥50% sur les cellules tumorales (AL43776) | |
| Ofev | nintedanib | patients adultes souffrant d’un non-FPI (fibrose pulmonaire idiopathique) autre pneumopathie interstitielle diffuse (PID) fibrosantes chroniques | |
| Pemazyre | pemigatinib | le traitement de patients adultes présentant un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du gène codant pour le récepteur 2 des facteurs de croissance des fibroblastes (FGFR2), ayant récidivé ou réfractaires après au moins 1 ligne de traitement systémique. | |
| Remimazolam | Remimazolam | Sédation des patients atteints de la maladie Covid-19 sous ventilation artificielle en Unité de Soins Intensifs. | |
| Remimazolam | Remimazolam | Induction et maintien de l’anesthésie générale | |
| Otezla | apremilast | Traitement de patients adultes atteints d’ulcères buccaux associés à la maladie de Behçet (MB) qui sont éligibles à un traitement systémique. Le patient a déjà reçu un traitement topique ET de la colchicine. Le patient s'est montré résistant ou intolérant à la colchicine ou a une contre-indication documentée à la colchicine. | |
| Lenvima® | lenvatinib | en association avec le pembrolizumab pour le traitement des patientes atteintes d'un carcinome de l'endomètre avancé ou récurrent chez l'adulte, dont la maladie a progressé lors ou après un traitement antérieur par une thérapie contenant du platine, quel que soit le contexte, et qui ne sont pas candidates à une chirurgie ou une radiothérapie curative. | |
| Vyxeos liposomal | daunorubicin and cytarabine | leucémie myéloïde aiguë liée au traitement (LMA-t) nouvellement diagnostiquée, ou de LMA avec modifications liées à la myélodysplasie (LMA-MRC, myelodysplasia-related changes) | |
| Tecartus | autologous anti-CD19 CD3+ cells (CAR+ viable T cells) | le traitement du lymphome à cellules du manteau (LCM) réfractaire ou en rechute chez des patients adultes après au moins deux lignes de thérapie systémique, dont un traitement par un inhibiteur de tyrosine kinase de Bruton (inhibiteur de BTK) | |
| Forxiga® | dapagliflozin | Traitement de la maladie rénale chronique | |
| Jemperli® | dostarlimab | en monothérapie pour le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre, récidivant ou avancé, qui présente une déficience du système de réparation des mésappariements des bases (dMMR)/une instabilité microsatellitaire élevée (MSI-H), en progression après ou pendant une chimiothérapie à base de platin. | |
| Humira® | adalimumab | la rectocolite hémorragique pédiatrique modérément à sévèrement active pour les patients de 2 à 5 ans. | |
| Soliris® | eculizumab | patients atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) réfractaire qui ont terminé l'étude ECU-MG-302 (extension en ouvert) et, selon l'avis et l’évaluation clinique du médecin traitant continueraient à bénéficier d'un traitement par eculizumab (Soliris®) alors qu’il n'est pas encore remboursé pour cette indication en Belgique. | |
| LUMYKRAS | sotorasib | traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé, présentant la mutation KRAS G12C, dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieur | |
| Gilenya® | Fingolimod | Traitement des patients atteints de sclérose en plaques sortant du programme médical d’urgence CFTY720DBE02_C_IPS. | |
| Trodelvy® | sacituzumab govitecan |
traitement en monothérapie des adultes atteints de cancer du sein triple négatif (TNBC) non résécable ou métastatique ayant déjà reçu au moins deux traitements systémiques, dont au moins un pour une forme avancée de la maladie et sans options thérapeutique viable. |
|
| Kaftrio | ELX/TEZ/IVA and IVA alone | mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del (génotype F/F) ou hétérozygotes pour la mutation F508del et une fonction minimale (génotype F/MF). | |
| Kerendia | finerenone | Patients adultes souffrant d'une maladie rénale chronique (CKD) (stade 3 & 4 avec albuminuria) associée à un diabète de type 2 (T2D) et qui ne peuvent être traités de manière adéquate avec le traitement standard. | |
| Imfinzi | durvalumab | Traitement de première ligne pour les patients atteints de cancers des voies biliaires localement avancés ou métastatiques en association avec les thérapies Gemcitabine Plus Cisplatine | |
| tepotinib | tepotinib | Traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules avancé présentant des mutations conduisant à un saut de l‘exon 14 du gène du facteur de transition mésenchymateux-épithélial METexon14 (METex14). | |
| Skyrizi | Risankizumab | Traitement des patients souffrant de maladie de Crohn active n’ayant pas d’autre option de traitement adéquate et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique pour leur condition sévère ou mettant leur vie en danger. | |
| Padcev | enfortumab vedotin | cancer urothélial localement avancé ou métastatique chez des patients qui ont reçu une chimiothérapie à base de platine et un inhibiteur de récepteur de mort programmé 1 (PD-1) ou de ligand de mort programmé 1 (PD-L1) | |
| Opdivo + Yervoy | nivolumab + ipilimumab | Traitement de patients adultes atteints d’un mésothéliome pleural malin non résécable qui progresse après au moins une ligne de traitement qui comprend une chimiothérapie à base d’un doublet de platine. | |
| Aspaveli® | pegcetacoplan | Traitement des adultes atteints de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) lorsqu’ils sont anémiques après avoir reçu un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois. | |
| Jardiance® | empagliflozin | le traitement des patients adultes atteints d’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée (fraction d’éjection >40%) | |
| Verzenios | abemaciclib | en association avec une hormonothérapie pour le traitement adjuvant des patients adultes avec un cancer du sein précoce (HR+/HER2-) avec atteinte ganglionnaire et risque accru de rechute. | |
| Lumasiran | lumasiran | Traitement de l'hyperoxalurie primitive type 1 (PH1) chez les patients qui ont atteint au moins 37 semaines d'âge gestationnel estimé (enfant né à terme) au moment du consentement (ou de l’assentiment). | |
| Enhertu® | trastuzumab deruxtecan | le traitement des patientes adultes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique, positif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2), qui ont déjà reçu au moins deux traitements anti-HER2. | |
| Olorofim | F901318 | Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates | |
| Verquvo® | vericiguat | Patients adultes atteints d'insuffisance cardiaque chronique symptomatique (New York Heart Association (NYHA) Classe II-III-IV) avec une fraction d'éjection réduite qui se sont stabilisés après un récent épisode de décompensation ayant nécessité un traitement IV. | |
| iNOmax® | iNOmax | patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007 | |
| Rinvoq® | upadacitinib | le traitement de patients adolescents (12-17 ans) souffrant de dermatite atopique sévère n’ayant pas d’alternative de traitement adaptée et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique | |
| Tecvayli | teclistamab | monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti‐CD38 et qui ont épuisé toutes les options thérapeutiques approuvées commercialement et cliniquement appropriées, qui ne sont pas admissibles à un essai clinique et qui présentent des signes de progression de la maladie après le dernier traitement. | |
| Inrebic® | Fedratinib | traitement de la splénomégalie ou des symptômes associés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui ont été traités par ruxolitinib. | |
| Sarclisa | Isatuximab | En association avec le carfilzomib et la dexaméthasone (Isa-Kd) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur et sont exposés/réfractaires au lénalidomide. | |
| Nexviadyme | Avalglucosidase alfa | Traitement des patients adultes atteints de la maladie de Pompe ayant participé et quitté les études cliniques COMET (EFC14028) ou NEO-EXT (LTS13769). | |
| Minjuvi | Tafasitamab | le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractaire qui ne sont pas éligibles à une greffe de cellules souches autologues (GCSA) | |
| Darzalex | daratumumab | en association avec le cyclophosphamide, le bortézomib et la dexaméthasone pour des patients adultes atteints d’amylose systémique à chaines légères (AL) nouvellement diagnostiquée | |
| Adtralza | tralokinumab | de la dermatite atopique sévère chez des patients adolescents (12- <18 ans) qui sont candidats à un traitement systémique (incluant ainsi des patients sortant de l’étude d’extension en ouvert ECZTEND LP0162-1337 avec référence EudraCT 2018-000746-19) | |
| Tebentafusp | tebentafusp | Patients positifs pour HLA-A*02:01 avec un mélanome uvéal métastatique (MUm) | |
| Cosentyx | secukinumab | traitement de l’hidradénite suppurée active, modérée à sévère. | |
| Nubeqa | darolutamide | Le traitement du cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) chez l’homme adulte en association avec la thérapie de déprivation androgénique (ADT) et la chimiothérapie par docétaxel. | |
| Fycompa | Perampanel | Traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) chez les patients pédiatriques de moins de 12 ans. | |
| Evrenzo® | roxadustat | Le traitement de l'anémie symptomatique de la maladie rénale chronique chez les patients non dialysés et dialysés et lorsque l'utilisation du traitement disponible (fer IV ou ASE injectables) n'est pas appropriée ou est supposée ne pas être appropriée, ou les patients qui ont une contre-indication connue pour le traitement actuellement disponible ou qui ne tolèrent pas le traitement actuellement disponible, ou qui ne sont pas supposés le tolérer | |
| Kapruvia | difelikefalin | traitement du prurit modéré à sévère associé à l’insuffisance rénale chronique (IRC-aP) chez les patients adultes (> 18 ans) sous hémodialyse (HD) | |
| Rinvoq | updacitinib | Traitement des patients adultes souffrant de maladie de Crohn active n’ayant pas d’autre option de traitement adéquate et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique pour leur condition sévère ou mettant leur vie en danger | |
| tremelimumab | tremelimumab | le traitement de première intention chez les patients présentant un carcinome hépatocellulaire non résécable en association au durvalumab. | |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | comme association au traitement standard à des patients atteints de myasthénie grave généralisée (MGg), qui présentent des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine et qui démontrent une réponse inadéquate aux traitements conventionnels, ne sont pas cliniquement éligibles ou avec des contre-indications au traitement approuvé et remboursé et ne sont pas éligibles à un essai clinique | |
| Brukinsa | zanubrutinib | Le traitement de patients adultes atteints de lymphome de la zone marginale (LZM) en rechute ou réfractaire et ayant reçu au moins un traitement préalable incluant un traitement à base d’anti-CD20 , et pour lesquels il n'y a pas d'études cliniques disponibles | |
| Ultomiris | ravulizumab | le traitement de patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) qui ont terminé l'extension ouverte des études de phase III ALXN1210‐aHUS‐311 (EudraCT Nr: 2016‐002027‐ 29) ou ALXN1210‐ aHUS‐312 (EudraCT Nr: 2016‐002499‐29) | |
| Ultomiris | ravulizumab | le traitement de patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont terminé l'extension ouverte des études de phase III ALXN1210‐PNH‐301 (EudraCT Nr : 2016‐002025‐11) ou ALXN1210‐PNH‐303 (EudraCT Nr : 2017‐002370‐39) | |
| Tukysa® | tucatinib (ONT-380) | en association avec le trastuzumab et la capécitabine, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer du sein HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu précédemment au moins 2 traitements anti HER2. | |
| Esbriet | Pirfenidon | Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189. | |
| Esbriet | pirfenidone | traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40) | |
| Columvi | glofitamab | en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique. | |
| Xenpozyme | olipudase alfa | Déficit en sphingomyélinase acide pour les patients qui ont participé et qui sortent de l’étude DFI-12712-ASCEND ou LTS-13632. | |
| Ebvallo | Tabelecleucel | En monothérapie, pour un groupe de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'une maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d'Epstein-Barr (PTLD+ EBV), récidivante ou réfractaire, qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant subi une transplantation d'organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, à moins que celle-ci ne soit inappropriée. | |
| Epcoritamab | Epcoritamab | Troisième ligne et lignes de traitement ultérieures (3ème +) Lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) en rechute/réfractaire (R/R) | |
| Tolvaptan | Tolvaptan | traitement des enfants et des adolescents jusqu'à l'âge de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique dominante après une participation et un achèvement réussis de l'essai clinique 156-12-298 | |
| Orladeyo® | Berotralstat dihydrochloride | Orladeyo est indiqué pour la prévention de routine des crises récurrentes d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. | |
| Camzyos | Mavacamten | Le traitement chez les patients adultes de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) symptomatique (stade II à III de la classification NYHA, New York Heart Association). | |
| Jardiance (empagliflozin) | empagliflozin | L’utilisation de Jardiance® pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie rénale chronique avec un DFGe < 45 ml/min/1,73 m² et une RACu < 200 mg/g ou avec un DFGe ≥ 60 à < 90 ml/min/1,73 m² en cas d'RACu ≥ 200 mg/g |
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| Jemperli | dostarlimab | en association avec la combinaison carboplatine-paclitaxel comme traitement de première ligne des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre, récurrent ou primaire avancé, qui présente une déficience du système de réparation des mésappariements des bases (dMMR)/une instabilité microsatellitaire élevée (MSI-H) et qui sont candidats à un traitement systémique | |
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Dernière mise à jour le 13/09/2024