Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

Chaque dossier introduit doit s’accompagner du paiement d’une redevance. Chaque dossier complet (cfr. article 106, § 6, et article 108, § 6 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006 modifié le 25 avril 2014) donne lieu à la perception de 18525€ pour un programme d’usage compassionnel (CUP) et de 11296€ pour un programme d’urgence médicale (MNP). Chaque amendement (cfr. article 106, § 5, alinéa 5, et article 108, § 5, alinéa 5, de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) donne lieu à la perception de 4635,82€. Le paiement doit être effectué sur le compte de l’AFMPS 679-0001514-59

Coordonnées de la banque :
Poste financière
Chaussée d'Anvers 59
B-1100, Bruxelles (Belgique)

code SWIFT: PCHQBEBB
code IBAN: BE84 6790 0015 1459

Veuillez mentionner  « CUP » ou « MNP » en communication suivi du nom du produit faisant l’objet de la demande. Ceci est également valable pour un amendement avec la mention supplémentaire “amendement”.

Le rapport annuel ou semestriel des suspicions d’effets indésirables graves inattendus (cfr. article 106, § 5, alinéa 3, et article 108, § 5, alinéa 3 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) donne lieu à la perception de la somme de 2671€ pour un programme d’usage compassionnel et de 2410€ pour un programme d’urgence médicale. Le paiement doit être effectué sur le compte de l’AFMPS mentionné ci-dessus avec en communication  « CUP » ou « MNP », le nom du produit faisant l’objet de la demande suivi de la mention supplémentaire “ASR/SSR”.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX :  e-submission through the CESP

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Raxone® Idébénone Patientes atteintes de la Dystrophie musculaire de Duchenne ayant complété l’étude DELOS (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Mylotarg ® Gemtuzumab Ozogamicin CD33-positive récidivante ou réfractaire ou avec leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) CD33-positive récidivante ou réfractaire.
Signifor LAR ® Pasireotide L'utilisation du pasiréotide LAR est recommandée chez les patients adultes souffrant d'acromégalie
Raxone® Idebenone Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON)
Blincyto® Blinatumomab patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques.
Vimpat® Lacosamide

Crises épileptiques tonico-cloniques généralisées ou partielles chez des patients âgés ≥ 16 ans issus de l’essai clinique SP0994

Metycor® Metyparone Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone
Briviact® Brivaracetam Traiter les patients épileptiques de 16 ans et plus souffrants de crises partielles avec ou sans généralisation secondaire. 
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) syndrome de Cushing endogène
RoActemra® tocilizumab artérite à cellules géantes (ACG ou artérite temporale)
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Besponsa® inotuzumab ozogamicin leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B , positive pour CD22, récidivante ou réfractaire chez des patients adultes
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

Ocrevus®

ocrelizumab Traitement de patients adultes atteints d’une sclérose en plaques de forme primaire progressive.
RoACTEMRA® Tocilizumab Sclérose systémique

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

Revlimid®

Lenalidomide

Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B

iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Alpelisib Alpelisib En combinaison avec fulvestrant ou letrozole chez des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein HER2 négatif (HER2-) au stade métastatique, exprimant les récepteurs hormonaux (RH+) et résistant aux traitements endocriniens, qui ont rechuté ou sont progressifs après 3 traitements préalables pour leur maladie avancée ou métastatique, et qui sont porteurs de mutations PIK3CA hotspot spécifiques.
Dupixent Dupilumab Le traitement  de la dermatite atopique modérée à sévère chez des patients qui sont candidats à la thérapie systémique  (plus spécifiquement pour les patients sortant de l’Etude d’Extension en Ouvert (EEO)- R668-AD-1225)
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.

Dupixent®

Dupilumab Traitement de la dermatite atopique sévère chez des patients adultes, non contrôlée par thérapie immunosuppressive systémique pendant la dernière année.
Apalutamide® Apalutamide Traitement en combinaison avec un traitement antiandrogénique des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate résistant à la castration présentant un temps de doublement de la concentration en antigène prostatique spécifique inférieur ou égal à 10 mois (PSADT ≤ 10 mois) et pas de métastases détectées par imagerie selon la pratique clinique du médecin.
Gilteritinib (ASP2215) Gilteritinib (ASP2215) Traitement de patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire à tyrosine kinase analogue à FMS 3 (FLT3) mutée et n’ayant pas accès à un traitement comparable ou à une alternative de traitement.

Tafinlar + Mekinist

Dabrafenib  + Trametinib Traitment adjuvant chez les patients atteints d’un mélanome de stade III exprimant la mutation BRAF V600 et qui présentent un risque élevé de rechute après chirurgie complète.
Lynparza® Olaparib Traitement des patients présentant des mutations germinales BRCA1 ou BRCA2 délétères ou que l’on suspecte être délétères et qui ont préalablement été traités par chimiothérapie dans le cadre néoadjuvant, adjuvant ou métastatique pour un cancer du sein triple négatif ou un cancer du sein HER2-/ HR+ pour lequel un nouveau traitement antihormonal n’est pas approprié.
Tecentriq® Atezolizumab En association avec bevacizumab, paclitaxel et carboplatine, dans le traitement de première intention  du CBNPC non épidermoïde de stade IV ou récurrent métastatique non préalablement traité par chimiothérapie chez les patients adultes dont la tumeur présente une expression PD-L1<50%, et  est EGFR- et ALK-négative.

Jakavi

Ruxolitinib Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.
Ocaliva® obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

Jakavi Ruxolitinib

Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

Privigen Human immunoglobuline Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.

Xeljanz®

Tofacitinib citrate Traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) active modérée à sévère chez les patients adultes ayant présenté une réponse inadéquate, une perte de réponse ou une intolérance soit au traitement conventionnel, soit à un agent biologique.
Aimovig® erenumab Traitement des patients adultes atteints de migraine, qui ont besoin d’un traitement prophylactique et qui ne disposent pas d’autres alternatives comme traitement prophylactique de fond.
Libtayo Cemiplimab Traitement de patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ni à une radiothérapie curative.
Olorofim F901318 Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates.

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 07/12/2018