Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IX :  e-submission through the CESP
  • Annex X : Application form re-evaluation

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Raxone® Idébénone Patientes atteintes de la Dystrophie musculaire de Duchenne ayant complété l’étude DELOS (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Signifor LAR ® Pasireotide L'utilisation du pasiréotide LAR est recommandée chez les patients adultes souffrant d'acromégalie
Raxone® Idebenone Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON)
Blincyto® Blinatumomab patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques.
Metycor® Metyparone Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone
Briviact® Brivaracetam Thérapie adjuvante dans le traitement des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant à partir de 4 ans atteints d’épilepsie 
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) syndrome de Cushing endogène
RoActemra® tocilizumab artérite à cellules géantes (ACG ou artérite temporale)
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Besponsa® inotuzumab ozogamicin leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B , positive pour CD22, récidivante ou réfractaire chez des patients adultes
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.
RoACTEMRA® Tocilizumab Sclérose systémique

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

Revlimid®

Lenalidomide

Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B

iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Alpelisib Alpelisib En combinaison avec fulvestrant ou letrozole chez des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein HER2 négatif (HER2-) au stade métastatique, exprimant les récepteurs hormonaux (RH+) et résistant aux traitements endocriniens, qui ont rechuté ou sont progressifs après 3 traitements préalables pour leur maladie avancée ou métastatique, et qui sont porteurs de mutations PIK3CA hotspot spécifiques.
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.
Apalutamide® Apalutamide Traitement en combinaison avec un traitement antiandrogénique des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate résistant à la castration présentant un temps de doublement de la concentration en antigène prostatique spécifique inférieur ou égal à 10 mois (PSADT ≤ 10 mois) et pas de métastases détectées par imagerie selon la pratique clinique du médecin.
Gilteritinib (ASP2215) Gilteritinib (ASP2215) Traitement de patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire à tyrosine kinase analogue à FMS 3 (FLT3) mutée et n’ayant pas accès à un traitement comparable ou à une alternative de traitement.

Tafinlar + Mekinist

Dabrafenib  + Trametinib Traitment adjuvant chez les patients atteints d’un mélanome de stade III exprimant la mutation BRAF V600 et qui présentent un risque élevé de rechute après chirurgie complète.
Lynparza® Olaparib Traitement des patients présentant des mutations germinales BRCA1 ou BRCA2 délétères ou que l’on suspecte être délétères et qui ont préalablement été traités par chimiothérapie dans le cadre néoadjuvant, adjuvant ou métastatique pour un cancer du sein triple négatif ou un cancer du sein HER2-/ HR+ pour lequel un nouveau traitement antihormonal n’est pas approprié.
Tecentriq® Atezolizumab En association avec bevacizumab, paclitaxel et carboplatine, dans le traitement de première intention  du CBNPC non épidermoïde de stade IV ou récurrent métastatique non préalablement traité par chimiothérapie chez les patients adultes dont la tumeur présente une expression PD-L1<50%, et  est EGFR- et ALK-négative.

Jakavi

Ruxolitinib Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.
Ocaliva® obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

Jakavi Ruxolitinib

Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

Privigen Human immunoglobuline Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.

Xeljanz®

Tofacitinib citrate Traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) active modérée à sévère chez les patients adultes ayant présenté une réponse inadéquate, une perte de réponse ou une intolérance soit au traitement conventionnel, soit à un agent biologique.
Aimovig® erenumab Traitement des patients adultes atteints de migraine, qui ont besoin d’un traitement prophylactique et qui ne disposent pas d’autres alternatives comme traitement prophylactique de fond.
Libtayo Cemiplimab Traitement de patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ni à une radiothérapie curative.
Olorofim F901318 Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates.

Gilenya®

Fingolimod Sclérose en plaques (SEP) récidivante chez des patients pédiatriques âgés de 10 à moins de 18 ans et pesant plus de 40 kg.
Hemlibra Emicizumab Prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII. HEMLIBRA peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge.

Yescarta®

Axicabtagene ciloleucel Traitement des adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) après au moins deux lignes de traitement systémique.
Myalepta Metreleptine Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables.

Tecentriq

Atezolizumab En association avec carboplatine et etoposide dans le traitement de première intention chez des patients adultes atteints d’un cancer bronchique à petites cellules de stade étendu.
Esbriet Pirfenidon Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189.

Lorlatinib

Lorlatinib (PF-06463922)

CPNPC métastatique (stade IV, AJCC v7.0) qui comporte un réarrangement ALK ou qui comporte un réarrangement ROS1
Yervoy® Ipilimumab patients naïfs de traitement atteints d’un carcinome à cellules rénales avancé de pronostic intermédiaire/défavorable en combinaison avec Opdivo® (nivolumab)
Entresto sacubitril / valsartan patients présentant une insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée ayant terminé l’étude CLCZ696D2301 (PARAGON-HF)

Onpattro

Patisiran-LNP l'amylose héréditaire à la transthyrétine (ATTRh) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2
Vitrakvi Larotrectinib Traitement de patients adultes et pédiatriques avec tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion de gènes NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) qui ne peuvent pas être traité de manière satisfaisante avec les traitements disponibles.
Esbriet pirfenidone traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40)
Fremanezumab (TEV-48125) Fremanezumab (TEV-48125) Patients atteints de migraine épisodique ou de migraine chronique qui ont terminé avec succès (selon le protocole) l’étude TV48125‐CNS‐30051 ou la phase de traitement de l’étude TV48125‐CNS‐30068.
Humira® adalimumab rectocolite hémorragique pédiatrique modérément à sévèrement active.

Opdivo

Nivolumab Traitement d’un patient adulte avec un mésothéliome pleural malin non résécable, qui a progressé après au moins une ligne de traitement qui comprend le pemetrexed en combinaison avec un agent de platine.

Tecentriq

Atezolizumab Traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un cancer du sein triple négative, PD-L1 positif, localement avancé ou métastatique, en combinaison avec nab-paclitaxel.
Siponimod BAF312 Traitement des patients adultes atteints de sclérose en plaques secondaire progressive (SEP-SP).
Cablivi caplacizumab purpura thrombotique thrombocytopénique acquis

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 12/07/2019