Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

Chaque dossier introduit doit s’accompagner du paiement d’une redevance. Chaque dossier complet (cfr. article 106, § 6, et article 108, § 6 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006 modifié le 25 avril 2014) donne lieu à la perception de € 4.635,82€ et chaque amendement (cfr. article 106, § 5, alinéa 5, et article 108, § 5, alinéa 5, de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) à la perception de € 4.635,82€. Le paiement doit être effectué sur le compte de l’AFMPS 679-0001514-59

Coordonnées de la banque :
Poste financière
Chaussée d'Anvers 59
B-1100, Bruxelles (Belgique)

code SWIFT: PCHQBEBB
code IBAN: BE84 6790 0015 1459

Veuillez mentionner “UMN” en communication suivi du nom du produit faisant l’objet de la demande. Ceci est également valable pour un amendement avec la mention supplémentaire “amendement”.

Le rapport annuel ou semestriel des suspicions d’effets indésirables graves inattendus (cfr. article 106, § 5, alinéa 3, et article 108, § 5, alinéa 3 de l’arrêté royal précité du 14 décembre 2006) donne lieu à la perception de la somme de 2.882,76€ qui est à verser sur le compte de l’AFMPS mentionné ci-dessus avec en communication “UMN”, le nom du produit faisant l’objet de la demande suivi de la mention supplémentaire “ASR/SSR”.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Raxone® Idébénone Patientes atteintes de la Dystrophie musculaire de Duchenne ayant complété l’étude DELOS (SNT-III-003/ EudraCT 2009-012037-30)
Ofev® Nintedanib Fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) chez les patients adultes
Lenvima® Lenvatinib Cancer de la thyroïde différencié réfractaire à l'iode radioactif.
Mylotarg ® Gemtuzumab Ozogamicin CD33-positive récidivante ou réfractaire ou avec leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) CD33-positive récidivante ou réfractaire.
Signifor LAR ® Pasireotide L'utilisation du pasiréotide LAR est recommandée chez les patients adultes souffrant d'acromégalie
Raxone® Idebenone Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON)
Blincyto® Blinatumomab patients adultes atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B Philadelphie-négative réfractaire ou récidivante
Blincyto® Blinatumomab patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques.
Vimpat® Lacosamide

Crises épileptiques tonico-cloniques généralisées ou partielles chez des patients âgés ≥ 16 ans issus de l’essai clinique SP0994

Metycor® Metyparone Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone
Briviact® Brivaracetam Traiter les patients épileptiques de 16 ans et plus souffrants de crises partielles avec ou sans généralisation secondaire. 
Halaven® Eribulin Traitement des patients adultes atteints d’un liposarcome non résécable ayant reçu un protocole de chimiothérapie antérieur comportant une anthracycline (sauf chez les patients ne pouvant pas recevoir ce traitement) pour le traitement d’une maladie avancée ou métastatique.
Ilaris® Canakinumab Fièvre récurrente héréditaire
Ibrance® palbociclib patients atteints d'un cancer du sein avancé/métastatique positif aux récepteurs hormonaux (RH) et négatif au récepteur du facteur de croissance épidermique humain-2 (HER2) en association avec un traitement endocrinien
Alprolix® Eftrenacog alfa
Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX).
COR-003 (2S,4R-ketoconazole)® COR-003 (2S,4R-ketoconazole) syndrome de Cushing endogène
RoActemra® tocilizumab artérite à cellules géantes (ACG ou artérite temporale)
Wakix® Pitolisant Traitement de deuxième ligne de patients adultes atteints de la narcolepsie avec ou sans cataplexie
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Nusinersen® nusinersen Amyotrophie spinale (SMA – Spinal Muscular Atrophy) infantile (Type I) 
Cabometyx® cabozatinib

carcinome rénal avancé chez des patients adultes après une thérapie ciblée des récepteurs du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGF, facteur de croissance vasculaire endothélial).

Venclyxto®

venetoclax traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC) chez les patients adultes inéligibles ou en échec aux autres traitements.
Besponsa® inotuzumab ozogamicin leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) à précurseurs B , positive pour CD22, récidivante ou réfractaire chez des patients adultes
Tecentriq® atezolizumab carcinome urothélial localement avancé ou métastatique, non précédemment traité chez des  patients adultes considérés comme inéligibles pour le cisplatine
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.
Lartruvo® olaratumab en association à la doxorubicine dans le traitement des patients adultes atteints d'un sarcome des tissus mous avancé, non éligibles à un traitement curatif par chirurgie ou radiothérapie et qui n’ont pas préalablement été traités par doxorubicine

Ocrevus®

ocrelizumab Traitement de patients adultes atteints d’une sclérose en plaques de forme primaire progressive.
Kisqali®

Ribociclib

En association avec le létrozole, en endocrinothérapie initiale, chez les femmes adultes ménopausées atteintes d’un cancer du sein HER2-négatif avec récepteurs hormonaux positifs, localement avancé ou métastasé.

Xalkori® Crizotinib

Cancer du poumon non à petites cellules ROS1-positif

RoACTEMRA® Tocilizumab Sclérose systémique
Rydapt® Midostaurin (PKC412)  Leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée avec mutation FLT3, qui peut être traitée avec une chimiothérapie d'induction et de consolidation standard
Bavencio Avelumab

le traitement de patients adultes atteints d’un carcinome métastatique à cellules de Merkel chez qui la maladie a progressé après au moins une chimiothérapie, ou qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 22/11/2017