L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.
Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.
L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.
Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
- Annex X : Application form re-evaluation
Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.
FAQ
La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :
FAQ (version anglaise)
Programmes approuvés
| Nom commercial | Substance active | Indication | Dernière mise à jour |
| Fosmanogepix | Manogepix | Traitement des patients atteints d’infections de moisissures invasives (IMI). | 11/12/2025 |
| Imfinzi | Durvalumab | Imfinzi® (durvalumab) en association avec la chimiothérapie FLOT en tant que traitement néoadjuvant et adjuvant, suivi d'Imfinzi® en monothérapie adjuvante pour le traitement des adultes atteints d'un adénocarcinome gastrique ou d'un adénocarcinome de la jonction oeso-gastrique résécable (GC/GEJC). | 13/11/2025 |
| Epcoritamab | Epcoritamab monothérapie pour le traitement de Lymphome Folliculaire (LF) récidivant ou réfractaire, précédemment traité par au moins 2 lignes de traitement antinéoplasique systémique (3L) en cas de progression de la maladie signalée et documentée dans les 24 mois suivant le début du traitement initial (POD24) OU par au moins 3 lignes de traitement antinéoplasique systémique (4L+). |
09/10/2025 |
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| Nubeqa | Darolutamide | Traitement du cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) en association avec un traitement par suppression androgénique (ADT). | 25/09/2025 |
| Yervoy | Ipilimumab |
En association avec le nivolumab pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer colorectal présentant un déficit de la réparation des mésappariements ou une instabilité des microsatellites élevée dans les contextes suivants :
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17/09/2025 |
| Pedmarqsi® | Sodium thiosulfate | Prévention de l’ototoxicité induite par la chimiothérapie à base de cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. | 14/08/2025 |
| Andembry® | Garadacimab | prévention routinière des crises récurrentes d' angioedème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus. | 12/08/2025 |
| Zynyz | Retifanlimab | traitement de première ligne des patients adultes atteints d'un carcinome épidermoïde du canal anal (CECA) métastatique ou localement récurrent inopérable, avec le retifanlimab en combinaison avec carboplatine et paclitaxel | 31/07/2025 |
| Calquence | acalabrutinib | traitement des patients adultes atteints d'un lymphome à cellules du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire non préalablement traité par un inhibiteur de BTK | 25/07/2025 |
| Finerenone | Finerenone | Maladie rénale chronique chez des patients pédiatriques qui ont participé à l’étude d’extension en ouvert FIONA. | 23/07/2025 |
| Darzalex | Daratumumab | en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple nouvellement diagnostiqué et éligibles à une autogreffe de cellules souches | 30/06/2025 |
| Amvuttra | vutrisiran | traitement des patients atteints d'amylose médiée par la transthyrétine (amylose ATTR) avec cardiomyopathie (ATTR-CM) | 27/10/2025 |
| plozasiran | plozasiran | Syndrome de chylomicronémie familiale (SCF) | 23/04/2025 |
| Jayprica® | pirtobrutinib | Le pirtobrutinib est destiné au traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ou de lymphome lymphocytaire de petite taille (SLL) en rechute ou réfractaire, qui ont été exposés à un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) et à venetoclax (c'est-à-dire des patients doublement exposés). | 23/04/2025 |
| Welireg® | Belzutifan | Belzutifan (Welireg®) est indiqué dans le traitement de patients adultes atteints de la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL) qui nécessitent un traitement pour un carcinome à cellules rénales (CCR) locales associé à la VHL, des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocriniennes pancréatiques (TNEP), et pour lesquels les interventions localisées ne sont pas adaptées. | 22/04/2025 |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | Programme de besoin médical (PBM) avec accès à Vyvgart 1000 mg, solution injectable sous-cutanée en monothérapie, aux patients adultes atteints de polyradiculoneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) active progressive ou récidivante après un traitement préalable par immunoglobulines et/ou corticostéroïdes. | 29/08/2025 |
| Blenrep | Belantamab mafodotin | Le belantamab mafodotin est indiqué chez les adultes pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire: • en combinaison avec le bortézomib et la dexaméthasone chez les patients ayant reçu au moins une thérapie antérieure; et • en combinaison avec le pomalidomide et la dexaméthasone chez les patients ayant reçu au moins une thérapie antérieure incluant un |
17/11/2025 |
| Duvyzat | givinostat | Duvyzat est indiqué pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients ambulants, âgés de 6 ans et plus, recevant un traitement concomitant par corticostéroïdes. | 18/12/2025 |
| Teplizumab | Teplizumab | Le téplizumab est indiqué dans le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 8 ans et plus atteints de diabète de type 1 de stade 2 pour retarder l'apparition du diabète de type 1 de stade 3. Le téplizumab est administré par perfusion intraveineuse (sur une durée minimale de 30 minutes), en utilisant une posologie basée sur la surface corporelle, une fois par jour pendant 14 jours consécutifs comme suit : • Jour 1 : 65 μg/m2 • Jour 2 : 125 μg/m2 • Jour 3 : 250 μg/m2 • Jour 4 : 500 μg/m2 • Jours 5 à 14 : 1 030 μg/m2 Si une perfusion programmée de téplizumab est oubliée, le traitement devra être poursuivi le jour prévu suivant et les doses restantes seront administrées les jours suivants pour compléter le traitement de 14 jours. Deux doses ne doivent pas être administrées le même jour. Le téplizumab doit être dilué avant administration. |
02/04/2025 |
| Aspaveli | Pegcetacoplan | Traitement de glomérulopathie à complexes immuns primaire et à dépôts de C3 | 21/03/2025 |
| Fintepla | Fenfluramine hydrochloride | traitement des patients atteints du trouble CDKL5 qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-2103 (EP0216 ; numéro EudraCT 2021-003222-76) | 06/01/2026 |
| ELAHERE | mirvetuximab soravtansine | Traitement en monothérapie des patientes adultes présentant un cancer épithélial séreux de haut grade de l’ovaire, des trompes de Fallope ou péritonéal primitif, positif au récepteur alpha du folate (FRα), résistant aux sels de platine et qui ont reçu un à trois régimes de traitement systémique antérieurs. | 26/02/2025 |
| Vorasidenib | vorasidenib | traitement de l'astrocytome ou de l'oligodendrogliome de grade 2 (selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) 2021), predominantly non-enhancing, présentant une mutation R132 de l'isocitrate déshydrogénase-1 (IDH1) ou une mutation R172 de l'isocitrate déshydrogénase-2 (IDH2) chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus pesant plus de 40kg qui ont subi subi uniquement une intervention chirurgicale, ce qui comprend biopsie, résection subtotale ou résection totale, et qui n'ont pas de besoin immédiatement de radiothérapie ou de chimiothérapie. | 31/01/2025 |
| Belumosudil | Belumosudil | maladie du greffon contre l'hôte chronique (cGVHD) après l'échec d’au moins deux traitements systémiques antérieurs | 07/11/2024 |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | patients négatifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine atteints de myasthénie grave généralisée ayant participé à l’essai ARGX-113-2002 et qui l’ont quitté OU qui ont été traités par accès précoce | 01/08/2025 |
| Brukinsa | Zanubrutinib | Monothérapie aux patients adultes avec un lymphome à cellules du manteau en rechute ou réfractaire (R/R LCM) ayant reçu au moins un traitement antérieur. | 13/11/2025 |
| Bimzelx | Bimekizumab | Adultes atteints d’hidradénite suppurée (HS) (acné inversée) modérée à sévère | 29/10/2024 |
| Winrevair | Sotatercept (MK-7962) | Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) de la classe fonctionnelle (CF) II/III ou de CF IV selon l'OMS. | 10/09/2025 |
| Fintepla for DS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla pour le traitement des patients atteints du syndrome de Dravet qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-1900 (EP0215 ; numéro EudraCT 2019-001331-31), ou l'étude ouverte intitulée " Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën " (numéro EudraCT 2011-004114-42), ou l'étude ouverte EP0213 (ClinicalTrials. gov ID number NCT06118255) et, selon l'opinion et le jugement clinique du médecin traitant, continuerait à bénéficier d'un traitement par Fintepla 2,2 mg/ml solution orale (fenfluramine), qui n'est pas encore disponible commercialement en Belgique. | 06/06/2025 |
| Olorofim | Olorofim | Des infections fongiques invasives chez les patients ne disposant pas d’options de traitement alternatives. | 18/01/2024 |
| Talzenna | talazoparib | en combinaison avec le Xtandi (enzalutamide) pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) pour lesquels la chimiothérapie n'est pas cliniquement indiquée | 30/04/2025 |
| Nirogacestat | Nirogacestat | traitement de tumeurs desmoïdes/fibromatoses agressives (TD/FA) en progression | 02/06/2025 |
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amivantamab |
traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine. |
27/10/2025
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obeticholic acid |
traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) |
07/01/2026 |
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Metreleptine |
en complément d’un régime alimentaire comme traitement substitutif pour traiter les complications associées à un déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie (LD) : |
26/06/2025
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tofersen |
sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) |
27/05/2025 |
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Pritelivir |
le traitement des infections mucocutanées à HSV (Herpes Simplex Virus) résistantes à l'acyclovir chez les patients immunodéprimés |
29/08/2025 |
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Human immunoglobuline |
Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis. |
07/10/2022 |
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pitolisant |
Pour améliorer l’éveil et réduire la somnolence diurne excessive (SDE) chez les patients adultes présentant un Syndrome d’Apnées‐Hypopnées Obstructives du Sommeil (SAHOS) dont la somnolence n'a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement primaire du SAHOS tel que la Pression Positive Continue des voies aériennes (PPC) ou ne tolérant pas ce traitement. |
07/10/2022 |
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sebelipase alfa |
traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06) |
11/08/2022 |
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asciminib |
Patients avec mutation T315I et atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase) |
28/11/2024 |
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Leriglitazone |
Traitement de l'ataxie de Friedreich |
09/08/2022 |
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Velmanase alfa |
Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée. |
29/07/2022 |