Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IXe-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
  • Annex X : Application form re-evaluation

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

Revlimid®

Lenalidomide

Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B

iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.

Jakavi

Ruxolitinib Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.
Ocaliva® obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

Jakavi Ruxolitinib

Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

Privigen Human immunoglobuline Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.
Olorofim F901318 Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates.
Myalepta Metreleptine Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables.
Esbriet Pirfenidon Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189.
Esbriet pirfenidone traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40)
Humira® adalimumab la rectocolite hémorragique pédiatrique modérément à sévèrement active pour les patients de 2 à 5 ans.

Aubagio®

Teriflunomide Formes rémittentes de sclérose en plaques dans la population pédiatrique.
Risdiplam® risdiplam traitement de patients qui souffrent de amyotrophie spinale (AMS) de Type 1
Esketamine Esketamine

L'ESK est indiquée pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel). L'ESK doit être administrée en association avec un ISRS ou IRSN

Skyrizi Risankizumab

Traitement des patients souffrant de maladie de Crohn active n’ayant pas d’autre option de traitement adéquate et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique pour leur condition sévère ou mettant leur vie en danger.

Remimazolam

Remimazolam

Sédation des patients atteints de la maladie Covid-19 sous ventilation artificielle en Unité de Soins Intensifs.
Remimazolam Remimazolam Induction et maintien de l’anesthésie générale
Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15‐004

Olumiant Baricitinib dermatite atopique modérée à sévère (défini par un score EASI ≥16 avant le début du traitement) de l’adulte, qui nécessite un traitement systémique
Nubeqa® darolutamide

traitement du cancer de la prostate résistant à la castration non métastatique (nmCPRC) chez l’homme adulte avec un risque élevé de développer une maladie métastatique

Nplate® romiplostim

Traitement des patients adultes présentant une thrombopénie auto-immune primaire (ancienne dénomination : purpura thrombopénique idiopathique - PTI) dans les 12 premiers mois du diagnostic et qui sont réfractaires aux autres traitements (par ex. corticoïdes (CS), immunoglobulines (IVIg)).

Lumasiran lumasiran traitement de l'hyperoxalurie primitive type 1 (PH1) chez les patients qui ont atteint au moins 37 semaines d'âge gestationnel estimé (enfant né à terme) au moment du consentement (ou de l’assentiment)
Lynparza olaparib

les patients atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration ayant progressé sous un précédent nouvel agent hormonal et qui présentent une mutation BRCA

(germinale ou somatique).

risdiplam risdiplam patients  ≥2 ans qui souffrent d’amyotrophie spinale de Type 2

Ofev

nintedanib

patients adultes souffrant d’un non-FPI (fibrose pulmonaire idiopathique) autre pneumopathie interstitielle diffuse (PID) fibrosantes chroniques.

Fycompa

Perampanel Traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) chez les patients pédiatriques de moins de 12 ans.
Pemazyre pemigatinib le traitement de patients adultes présentant un cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du gène codant pour le récepteur 2 des facteurs de croissance des fibroblastes (FGFR2), ayant récidivé ou réfractaires après au moins 1 ligne de traitement systémique.
Blenrep belantamab mafodin patients adultes atteints de myélome multiple, ayant reçu au moins 4 traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38, et dont la maladie a progressé lors du dernier traitement
Forxiga® dapagliflozin les patients atteints d’une néphropathie chronique indépendamment de la présence d’un diabète de
type 2
Venclyxto® venetoclax en combinaison avec l’azacitidine en Medical Need pour le traitement de patients souffrant d’une leucémie myéloïde aigue active en première ligne de traitement qui ne sont pas éligibles à un traitement intensif à base de chimiothérapie et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique.
Retsevmo Selpercatinib monothérapie des adultes atteints d’un cancer bronchopulmonaire non à petites cellules (CBNPC) présentant une fusion du gène RET qui ont eu une thérapie systémique antérieure
Retsevmo® Selpercatinib le traitement des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé, avec une altération du gène RET, qui ont besoin d’une thérapie systématique après traitement antérieur
Opdivo et Yervoy nivolumab et ipilimumab Traitement d’un patient adulte atteint d’un mésothéliome pleural malin non résécable en première ligne de traitement.
Tolvaptan Tolvaptan traitement des enfants et des adolescents jusqu'à l'âge de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique dominante après une participation et un achèvement réussis de l'essai clinique 156-12-298
Verquvo® vericiguat Patients adultes atteints d'insuffisance cardiaque chronique symptomatique (New York Heart Association (NYHA) Classe II-III-IV) avec une fraction d'éjection réduite qui se sont stabilisés après un récent épisode de décompensation ayant nécessité un traitement IV.
Rinvoq® upadacitinib le traitement de patients souffrant de dermatite atopique et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique
Selinexor selinexor Patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont démontré une progression de la maladie lors du dernier traitement.
Xtandi® enzalutamide Traitement du cancer de la prostate hormonosensible métastatique (CPHSm), en association avec un traitement par suppression androgénique, chez les hommes adultes (en cours d’enregistrement).
Soliris® eculizumab patients atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) réfractaire qui ont terminé l'étude ECU-MG-302 (extension en ouvert) et, selon l'avis et l’évaluation clinique du médecin traitant continueraient à bénéficier d'un traitement par eculizumab (Soliris®) alors qu’il n'est pas encore remboursé pour cette indication en Belgique.
Rybrevant amivantamab traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine.

Gilenya®

Fingolimod Traitement des patients atteints de sclérose en plaques sortant du programme médical d’urgence CFTY720DBE02_C_IPS.

Enhertu®

trastuzumab deruxtecan le traitement des patientes adultes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique, positif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2), qui ont déjà reçu au moins deux traitements anti-HER2.
Kanuma

sebelipase alfa

traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06)
Rinvoq® upadacitinib le traitement de patients souffrant de spondylarthrite ankylosante et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique
Norditropin® somatotropin retard de croissance chez les patients atteints d'achondroplasie/hypochondroplasie
Inrebic® fedratinib splénomégalie ou symptômes associés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui sont naïfs d’inhibiteur de Janus kinase (JAK) ou qui ont été traités par ruxolitinib
Opdivo® nivolumab en combinaison avec une chimiothérapie à base de fluoropyrimidine et de platine pour le traitement de première intention des patients adultes atteints d'adénocarcinome HER2 négatif avancé ou métastatique gastrique, de la jonction oesogastrique ou de l'oesophage dont les tumeurs expriment PD‐L1 avec un score positif combiné (CPS) ≥ 5.

Selumetinib

Selumetinib

Neurofibromatose de type 1 avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de ≥ 3 ans et ≤ 18 ans.
Tebentafusp tebentafusp Patients positifs pour HLA-A*02:01 avec un mélanome uvéal métastatique (MUm)
Nexviadyme  avalglucosidase alfa traitement des patients adultes atteints de la maladie de Pompe ayant participé et quitté les études cliniques COMET (EFC14028) ou NEO-EXT (LTS13769)
olipudase alfa olipudase alfa déficit en sphingomyélinase acide pour les patients qui ont participé et qui sortent de l’étude DFI-12712-ASCEND ou LTS-13632
asciminib asciminib Patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase)

Tukysa®

tucatinib (ONT-380) en association avec le trastuzumab et la capécitabine, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer du sein HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu précédemment au moins 2 traitements anti HER2.

Jemperli®

dostarlimab en monothérapie pour le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre, récidivant ou avancé, qui présente une déficience du système de réparation des mésappariements des bases (dMMR)/une instabilité microsatellitaire élevée (MSI-H), en progression après ou pendant une chimiothérapie à base de platin.

Tecentriq®

atezolizumab Traitement adjuvant, après résection et chimiothérapie à base de platine, chez les patients adultes atteints de cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) de stade IIB-III dont les tumeurs présentent une expression de PD-L1 ≥1% sur les cellules tumorales.
Sarclisa® isatuximab en association avec le pomalidomide et la dexaméthasone (Isa-Pd) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple en rechute et réfractaire, qui ont reçu au moins deux traitements antérieurs incluant le lénalidomide et un inhibiteur du protéasome et dont la maladie a progressé lors du dernier traitement
tepotinib tepotinib Traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules avancé présentant des mutations conduisant à un saut de l‘exon 14 du gène du facteur de transition mésenchymateux-épithélial METexon14 (METex14).
Leriglitazone Leriglitazone Traitement de l'ataxie de Friedreich

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 17/11/2021