Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IXe-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
  • Annex X : Application form re-evaluation

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.

Jakavi

Ruxolitinib Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.
Ocaliva® obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

Jakavi Ruxolitinib

Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

Privigen Human immunoglobuline Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.
Olorofim F901318 Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates.
Myalepta Metreleptine Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables.
Esbriet Pirfenidon Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189.
Esbriet pirfenidone traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40)
Humira® adalimumab la rectocolite hémorragique pédiatrique modérément à sévèrement active pour les patients de 2 à 5 ans.
Esketamine Esketamine

L'ESK est indiquée pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel). L'ESK doit être administrée en association avec un ISRS ou IRSN

Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15‐004

Lumasiran lumasiran traitement de l'hyperoxalurie primitive type 1 (PH1) chez les patients qui ont atteint au moins 37 semaines d'âge gestationnel estimé (enfant né à terme) au moment du consentement (ou de l’assentiment)

Fycompa

Perampanel Traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) chez les patients pédiatriques de moins de 12 ans.
Forxiga® dapagliflozin Traitement de la maladie rénale chronique 
Tolvaptan Tolvaptan traitement des enfants et des adolescents jusqu'à l'âge de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique dominante après une participation et un achèvement réussis de l'essai clinique 156-12-298
Verquvo® vericiguat Patients adultes atteints d'insuffisance cardiaque chronique symptomatique (New York Heart Association (NYHA) Classe II-III-IV) avec une fraction d'éjection réduite qui se sont stabilisés après un récent épisode de décompensation ayant nécessité un traitement IV.
Rinvoq® upadacitinib le traitement de patients souffrant de dermatite atopique et qui n’ont pas d’autre option de traitement adaptée et sont inéligibles pour participer à une étude clinique
Selinexor selinexor Patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont démontré une progression de la maladie lors du dernier traitement.
Soliris® eculizumab patients atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) réfractaire qui ont terminé l'étude ECU-MG-302 (extension en ouvert) et, selon l'avis et l’évaluation clinique du médecin traitant continueraient à bénéficier d'un traitement par eculizumab (Soliris®) alors qu’il n'est pas encore remboursé pour cette indication en Belgique.
Rybrevant amivantamab traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine.

Gilenya®

Fingolimod Traitement des patients atteints de sclérose en plaques sortant du programme médical d’urgence CFTY720DBE02_C_IPS.

Enhertu®

trastuzumab deruxtecan le traitement des patientes adultes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique, positif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2), qui ont déjà reçu au moins deux traitements anti-HER2.
Kanuma

sebelipase alfa

traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06)
Norditropin® somatotropin retard de croissance chez les patients atteints d'achondroplasie/hypochondroplasie
Inrebic® fedratinib traitement de la splénomégalie ou des symptômes associés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui ont été traités par ruxolitinib.

Selumetinib

Selumetinib

Neurofibromatose de type 1 avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de ≥ 3 ans et ≤ 18 ans.
Tebentafusp tebentafusp Patients positifs pour HLA-A*02:01 avec un mélanome uvéal métastatique (MUm)
Nexviadyme  avalglucosidase alfa traitement des patients adultes atteints de la maladie de Pompe ayant participé et quitté les études cliniques COMET (EFC14028) ou NEO-EXT (LTS13769)
Xenpozyme olipudase alfa déficit en sphingomyélinase acide pour les patients qui ont participé et qui sortent de l’étude DFI-12712-ASCEND ou LTS-13632
asciminib asciminib Patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase)

Tukysa®

tucatinib (ONT-380) en association avec le trastuzumab et la capécitabine, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer du sein HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu précédemment au moins 2 traitements anti HER2.
tepotinib tepotinib Traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules avancé présentant des mutations conduisant à un saut de l‘exon 14 du gène du facteur de transition mésenchymateux-épithélial METexon14 (METex14).
Leriglitazone Leriglitazone Traitement de l'ataxie de Friedreich
Darzalex daratumumab en association avec le cyclophosphamide, le bortézomib et la dexaméthasone pour des patients adultes atteints d’amylose systémique à chaines légères (AL) nouvellement diagnostiquée
Tecartus autologous anti-CD19 CD3+ cells (CAR+ viable T cells) le traitement du lymphome à cellules du manteau (LCM) réfractaire ou en rechute chez des patients adultes après au moins deux lignes de thérapie systémique, dont un traitement
par un inhibiteur de tyrosine kinase de Bruton (inhibiteur de BTK)
Evrenzo® roxadustat Le traitement de l'anémie symptomatique de la maladie rénale chronique chez les patients non dialysés et dialysés et lorsque l'utilisation du traitement disponible (fer IV ou ASE injectables) n'est pas appropriée ou est supposée ne pas être appropriée, ou les patients qui ont une contre-indication connue pour le traitement actuellement disponible ou qui ne tolèrent pas le traitement actuellement disponible, ou qui ne sont pas supposés le tolérer 
Jardiance® empagliflozin le traitement des patients adultes atteints d’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée (fraction d’éjection >40%)
Opdivo + Yervoy nivolumab + ipilimumab Traitement de patients adultes atteints d’un mésothéliome pleural malin non résécable qui progresse après au moins une ligne de traitement qui comprend une chimiothérapie à base d’un doublet de platine.
Trodelvy® sacituzumab govitecan traitement en monothérapie des adultes atteints de cancer du sein triple négatif (TNBC) non résécable ou métastatique ayant déjà reçu au moins deux traitements systémiques, dont au moins un pour une forme avancée de la maladie et sans options thérapeutique viable.
LUMYKRAS sotorasib traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé, présentant la mutation KRAS G12C, dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieur
Kerendia finerenone Patients adultes souffrant d'une maladie rénale chronique (CKD) (stade 3 & 4 avec albuminuria) associée à un diabète de type 2 (T2D) et qui ne peuvent être traités de manière adéquate avec le traitement standard.
Aspaveli® pegcetacoplan Traitement des adultes atteints de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) lorsqu’ils sont anémiques après avoir reçu un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois.
Kaftrio ELX/TEZ/IVA and IVA alone patiënten van 6 tot 11 jaar met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor F508del (genotype F/F) of heterozygoot voor F508del en een mutatie met een minimale functie (genotype F/MF).
Verzenios abemaciclib en association avec une hormonothérapie pour le traitement adjuvant des patients adultes avec un cancer du sein précoce (HR+/HER2-) avec atteinte ganglionnaire et risque accru de rechute.
Vyxeos liposomal daunorubicin and cytarabine leucémie myéloïde aiguë liée au traitement (LMA-t) nouvellement diagnostiquée, ou de LMA avec modifications liées à la myélodysplasie (LMA-MRC, myelodysplasia-related changes)
Pritelivir Pritelivir le traitement des infections mucocutanées à HSV (Herpes Simplex Virus) résistantes à l'acyclovir chez les patients immunodéprimés
Adtralza tralokinumab dermatite atopique sévère chez des patients adolescents (12- <18 ans) qui sont candidats à un traitement systémique (incluant ainsi des patients sortant de l’étude d’extension en ouvert ECZTEND LP0162-1337 avec référence EudraCT 2018-000746-19)
teclistamab teclistamab monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti‐CD38 et qui ont épuisé toutes les options thérapeutiques approuvées commercialement et cliniquement appropriées, qui ne sont pas admissibles à un essai clinique et qui présentent des signes de progression de la maladie après le dernier traitement
Padcev enfortumab vedotin cancer urothélial localement avancé ou métastatique chez des patients qui ont reçu une chimiothérapie à base de platine et un inhibiteur de récepteur de mort programmé 1 (PD-1) ou de ligand de mort programmé 1 (PD-L1)
Avacopan Avacopan en association avec un régime de rituximab ou de cyclophosphamide, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose active sévère avec polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (PAM)
Imfinzi durvalumab Traitement de première ligne pour les patients atteints de cancers des voies biliaires localement avancés ou métastatiques en association avec les thérapies Gemcitabine Plus Cisplatine 
Bylvay odevixibat traitement de la maladie cholestatique du foie chez les patients atteints du Syndrome d'Alagille
Imfinzi + tremelimumab durvalumab + tremelimumab le traitement de première intention chez les patients présentant un carcinome hépatocellulaire non résécable.

Nubeqa

darolutamide Traitement du cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) en association avec l’ADT et le docétaxel.

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 28/09/2022