Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IXe-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
  • Annex X : Application form re-evaluation

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

 

Nom commercial Substance active Indication Dernière mise à jour
Sotatercept  MK-7962 Patients adultes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) 09/04/2024
BALVERSA erdafitinib Ce programme d'usage compassionnel (CUP) permet de donner un accès précoce à l'erdafitinib aux patients adultes atteints d'un carcinome urothélial (CU) localement avancé non résécable ou métastatique, dont les tumeurs présentent des altérations génétiques sensibles du FGFR3, avec progression de la maladie pendant ou après au moins une ligne de traitement par inhibition de PD-1 ou PD-L1 dans le cadre d'un traitement localement avancé non résécable ou métastatique. 03/04/2024
Fintepla for DS Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) Fintepla pour le traitement des patients atteints du syndrome de Dravet qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-1900 (EP0215 ; numéro EudraCT 2019-001331-31), ou l'étude ouverte intitulée " Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën " (numéro EudraCT 2011-004114-42), ou l'étude ouverte EP0213 (ClinicalTrials. gov ID number NCT06118255) et, selon l'opinion et le jugement clinique du médecin traitant, continuerait à bénéficier d'un traitement par Fintepla 2,2 mg/ml solution orale (fenfluramine), qui n'est pas encore disponible commercialement en Belgique. 03/04/2024
Fintepla for LGS Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) Fintepla pour le traitement des patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-1900 (EP0215, numéro EudraCT 2019-001331-31), ou l'étude ouverte intitulée " Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën " (numéro EudraCT 2011-004114-42), ou l'étude ouverte FFA-LGS (numéro EudraCT 2015-004008-46 et qui, selon l'opinion et le jugement clinique du médecin traitant, continueraient à bénéficier d'un traitement par Fintepla 2,2 mg/ml solution buvable (fenfluramine), qui n'est pas encore disponible commercialement en Belgique. 03/04/2024
Orladeyo® Berotralstat dihydrochloride Orladeyo est indiqué pour la prévention de routine des crises récurrentes d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. 13/02/2024
Olorofim Olorofim Des infections fongiques invasives chez les patients ne disposant pas d’options de traitement alternatives. 18/01/2024
Jardiance (empagliflozin)  empagliflozin L’utilisation de Jardiance® pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie rénale
chronique avec un DFGe < 45 ml/min/1,73 m² et une RACu < 200 mg/g ou avec un DFGe ≥ 60 à < 90 ml/min/1,73 m² en cas d'RACu ≥ 200 mg/g
16/01/2024
Omjjara Momelotinib lle traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocythémie essentielle, qui n'ont jamais reçu d'inhibiteur de Janus Kinase (JAK) ou qui ont été traités par le Ruxolitinib.  07/02/2024
Jaypirca Pirtobrutinib Le traitement des patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire et ayant été précédemment traités par un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK).  24/11/2023
Talzenna talazoparib en combinaison avec le Xtandi (enzalutamide) pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) pour lesquels la chimiothérapie n'est pas cliniquement indiquée 27/11/2023
Camzyos Mavacamten Le traitement chez les patients adultes de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) symptomatique (stade II à III de la classification NYHA, New York Heart Association). 07/11/2023
Columvi glofitamab en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique.  30/10/2023
Epcoritamab Epcoritamab Troisième ligne et lignes de traitement ultérieures (3ème +) Lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) en rechute/réfractaire (R/R) 30/10/2023
Sparsentan Sparsentan traitement chez des adultes atteints de néphropathie à immunoglobulines A (NIgA) primaire avec une excrétion urinaire de protéine > 1g/jour  19/10/2023
Talquetamab Talquetamab en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant et réfractaire qui ont reçu au moins trois traitements antérieurs, y compris un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti‐CD38, dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement 12/10/2023
Sunlenca Lenacapavir En association avec d'autres antirétroviraux, pour le traitement des adultes infectés par le VIH-1 multirésistant pour lesquels il est autrement impossible d’établir un schéma de traitement antirétroviral suppressif. 05/10/2023
Kaftrio Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor pour les patients atteints de mucoviscidose (MV) âgés de 2 à 5 ans et présentant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) 21/02/2024
Jemperli dostarlimab en association avec la combinaison carboplatine-paclitaxel comme traitement de première ligne des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre, récurrent ou primaire avancé, qui présente une déficience du système de réparation des mésappariements des bases (dMMR)/une instabilité microsatellitaire élevée (MSI-H) et qui sont candidats à un traitement systémique 31/01/2024
Livmarli maralixibat chloride le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de 2 mois et plus 20/06/2023
Nirogacestat Nirogacestat des tumeurs desmoïdes/fibromatoses agressives (TD/FA) en progression 15/03/2024

Rybrevant

amivantamab

traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine.

04/04/2023

 

Hepcludex

bulevirtide

traitement des patients souffrant d’une infection chronique par le virus de l’hépatite delta (VHD), testés positifs pour la présence d’ARN du VHD dans le plasma (ou le sérum) et présentant une maladie hépatique compensée

04/04/2023

 

Ebvallo

Tabelecleucel

En monothérapie, pour un groupe de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'une maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d'Epstein-Barr (PTLD+ EBV), récidivante ou réfractaire, qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant subi une transplantation d'organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, à moins que celle-ci ne soit inappropriée.

28/03/2023

Ocaliva®

obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

08/03/2024

Myalepta

Metreleptine

Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables.

20/03/2023

 

Vamorolone

17α,21‐dihydroxy‐16α‐methyl‐pregna‐1,4,9(11)‐triene‐3,20‐dione

Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15004

16/03/2023

 

Tukysa®

tucatinib (ONT-380)

en association avec le trastuzumab et la capécitabine, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer du sein HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu précédemment au moins 2 traitements anti HER2.

21/12/2022

Tofersen

tofersen

sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1)

18/04/2024

Pritelivir

Pritelivir

le traitement des infections mucocutanées à HSV (Herpes Simplex Virus) résistantes à l'acyclovir chez les patients immunodéprimés

12/03/2024

Privigen

Human immunoglobuline

Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.

07/10/2022

Ozawade

pitolisant

Pour améliorer l’éveil et réduire la somnolence diurne excessive (SDE) chez les patients adultes présentant un Syndrome d’ApnéesHypopnées Obstructives du Sommeil (SAHOS) dont la somnolence n'a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement primaire du SAHOS tel que la Pression Positive Continue des voies aériennes (PPC) ou ne tolérant pas ce traitement.

07/10/2022

Dupixent

dupilumab

Le traitement des patients avec une polypose nasosinusienne (PNS) et comorbidité d’asthme qui ont participé et sont sortis de l'étude clinique de phase 4 EVEREST (LPS16747).

22/12/2023

Bylvay

odevixibat

traitement de la maladie cholestatique du foie chez les patients atteints du Syndrome d'Alagille

12/01/2024

Avacopan

Avacopan

en association avec un régime de rituximab ou de cyclophosphamide, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose active sévère avec polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (PAM)

05/09/2022

Kanuma

sebelipase alfa

traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06)

11/08/2022

Selumetinib

Selumetinib

Neurofibromatose de type 1 avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de ≥ 3 ans et ≤ 18 ans.

11/08/2022

Xenpozyme

olipudase alfa

déficit en sphingomyélinase acide pour les patients qui ont participé et qui sortent de l’étude DFI-12712-ASCEND ou LTS-13632

11/08/2022

Scemblix

asciminib

Patients avec mutation T315I et atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase)

18/01/2024

Tolvaptan

Tolvaptan

traitement des enfants et des adolescents jusqu'à l'âge de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique dominante après une participation et un achèvement réussis de l'essai clinique 156-12-298

10/08/2022

Selinexor

selinexor

Patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont démontré une progression de la maladie lors du dernier traitement.

01/09/2023

Leriglitazone

Leriglitazone

Traitement de l'ataxie de Friedreich

09/08/2022

Velmanase alfa®

Velmanase alfa

Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.

29/07/2022

Esbriet

Pirfenidon

Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189.

27/04/2022

 

Esbriet

pirfenidone

traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40)

15/06/2023

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

17/02/2020

Jakavi

Ruxolitinib

Le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë, après greffe allogénique de cellules souches réfractaire aux corticostéroïdes, pour les patients pédiatriques de moins de 12 ans qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

01/06/2023

Jakavi

Ruxolitinib

le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte chronique, après greffe allogénique de cellules souches réfractaire aux corticostéroïdes, pour les patients pédiatriques de moins de 12 ans qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

22/06/2023

 

Translarna®

ataluren

dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

15/09/2017

 

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 18/04/2024