L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.
Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.
L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.
Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol. Nouvelle Version 27/06/2023
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
- Annex X : Application form re-evaluation
Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.
FAQ
La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :
FAQ (version anglaise)
Programmes approuvés
| Nom commercial | Substance active | Indication | Dernière mise à jour |
| Orserdu | elacestrant | Traitement des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique positif aux récepteurs des œstrogènes (ER), HER2 négatif, avec mutation activatrice de l’ESR1, qui présentent une progression de la maladie après une ou deux lignes, de traitement endocrinien, y compris un inhibiteur de CDK 4/6. | 11/10/2024 |
| Keytruda | Pembrolizumab | Le traitement adjuvant des patients atteints d'un carcinome rénal à risque intermédiaire-élevé et à risque élevé de récidive après une néphrectomie. | 02/10/2024 |
| Brukinsa | Zanubrutinib | Monothérapie aux patients adultes avec un lymphome à cellules du manteau en rechute ou réfractaire (R/R LCM) ayant reçu au moins un traitement antérieur. | 30/09/2024 |
| Ultomiris | Ravulizumab | traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4 +) | 17/09/2024 |
| Keytruda | Pembrolizumab | en association à une chimioradiothérapie (chimiothérapie associée à une radiothérapie externe suivie d’une curiethérapie) pour le traitement du cancer du col de l’utérus localement avancé de stade III-IVA, selon la classification FIGO 2014, chez les adultes n’ayant reçu aucun traitement définitif préalable. | 13/09/2024 |
| Altuvoct | Efanesoctocog alfa | Traitement et prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII). |
10/09/2024 |
| Bimzelx | Bimekizumab | Adultes atteints d’hidradénite suppurée (HS) (acné inversée) modérée à sévère | 09/09/2024 |
| Rybrevant | Amivantamab | en association au carboplatine et au pémétrexed, en première ligne de traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec mutations activatrices de l’EGFR par insertion dans l’exon 20 | 12/08/2024 |
| Alecensa | Alectinib | Alecensa est indiqué en monothérapie dans le traitement adjuvant, après résection complète de la tumeur, des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) ALK-positif à haut risque de récidive. | 19/07/2024 |
| Cibinqo | abrocitinib | le traitement de patients adolescents (12-17 ans) souffrant de dermatite atopique sévère ou qui ont participé au protocole Abrocitinib Expanded access JADE REAL – B7451064 avec référence EudraCT 2020-003610-12. | 23/04/2024 |
| Sotatercept | MK-7962 | Patients adultes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) | 09/04/2024 |
| BALVERSA | erdafitinib | Ce programme d'usage compassionnel (CUP) permet de donner un accès précoce à l'erdafitinib aux patients adultes atteints d'un carcinome urothélial (CU) localement avancé non résécable ou métastatique, dont les tumeurs présentent des altérations génétiques sensibles du FGFR3, avec progression de la maladie pendant ou après au moins une ligne de traitement par inhibition de PD-1 ou PD-L1 dans le cadre d'un traitement localement avancé non résécable ou métastatique. | 03/04/2024 |
| Fintepla for DS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla pour le traitement des patients atteints du syndrome de Dravet qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-1900 (EP0215 ; numéro EudraCT 2019-001331-31), ou l'étude ouverte intitulée " Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën " (numéro EudraCT 2011-004114-42), ou l'étude ouverte EP0213 (ClinicalTrials. gov ID number NCT06118255) et, selon l'opinion et le jugement clinique du médecin traitant, continuerait à bénéficier d'un traitement par Fintepla 2,2 mg/ml solution orale (fenfluramine), qui n'est pas encore disponible commercialement en Belgique. | 03/04/2024 |
| Fintepla for LGS | Fenfluramine (as fenfluramine hydrochloride) | Fintepla pour le traitement des patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut qui ont terminé l'étude ouverte ZX008-1900 (EP0215, numéro EudraCT 2019-001331-31), ou l'étude ouverte intitulée " Fenfluramine als anti-epilepticum bij Dravet syndroom en epileptische encephalopathieën " (numéro EudraCT 2011-004114-42), ou l'étude ouverte FFA-LGS (numéro EudraCT 2015-004008-46 et qui, selon l'opinion et le jugement clinique du médecin traitant, continueraient à bénéficier d'un traitement par Fintepla 2,2 mg/ml solution buvable (fenfluramine), qui n'est pas encore disponible commercialement en Belgique. | 03/04/2024 |
| Olorofim | Olorofim | Des infections fongiques invasives chez les patients ne disposant pas d’options de traitement alternatives. | 18/01/2024 |
| Jaypirca | Pirtobrutinib | Le traitement des patients adultes atteints de lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire et ayant été précédemment traités par un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK). | 23/09/2024 |
| Talzenna | talazoparib | en combinaison avec le Xtandi (enzalutamide) pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (mCRPC) pour lesquels la chimiothérapie n'est pas cliniquement indiquée | 27/11/2023 |
| Sparsentan | Sparsentan | traitement chez des adultes atteints de néphropathie à immunoglobulines A (NIgA) primaire avec une excrétion urinaire de protéine > 1g/jour | 19/10/2023 |
| Sunlenca | Lenacapavir | En association avec d'autres antirétroviraux, pour le traitement des adultes infectés par le VIH-1 multirésistant pour lesquels il est autrement impossible d’établir un schéma de traitement antirétroviral suppressif. | 05/10/2023 |
| Kaftrio | Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor | pour les patients atteints de mucoviscidose (MV) âgés de 2 à 5 ans et présentant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) | 21/02/2024 |
| Livmarli | maralixibat chloride | le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de 2 mois et plus | 20/06/2023 |
| Nirogacestat | Nirogacestat | des tumeurs desmoïdes/fibromatoses agressives (TD/FA) en progression | 15/03/2024 |
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amivantamab |
traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine. |
04/04/2023
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bulevirtide |
traitement des patients souffrant d’une infection chronique par le virus de l’hépatite delta (VHD), testés positifs pour la présence d’ARN du VHD dans le plasma (ou le sérum) et présentant une maladie hépatique compensée |
04/04/2023
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obeticholic acid |
traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) |
08/03/2024 |
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Metreleptine |
Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables. |
20/03/2023
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17α,21‐dihydroxy‐16α‐methyl‐pregna‐1,4,9(11)‐triene‐3,20‐dione |
Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15‐004 |
16/03/2023
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tofersen |
sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) |
03/07/2024 |
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Pritelivir |
le traitement des infections mucocutanées à HSV (Herpes Simplex Virus) résistantes à l'acyclovir chez les patients immunodéprimés |
12/03/2024 |
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Human immunoglobuline |
Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis. |
07/10/2022 |
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pitolisant |
Pour améliorer l’éveil et réduire la somnolence diurne excessive (SDE) chez les patients adultes présentant un Syndrome d’Apnées‐Hypopnées Obstructives du Sommeil (SAHOS) dont la somnolence n'a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement primaire du SAHOS tel que la Pression Positive Continue des voies aériennes (PPC) ou ne tolérant pas ce traitement. |
07/10/2022 |
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dupilumab |
Le traitement des patients avec une polypose naso‐sinusienne (PNS) et comorbidité d’asthme qui ont participé et sont sortis de l'étude clinique de phase 4 EVEREST (LPS16747). |
22/12/2023 |
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odevixibat |
traitement de la maladie cholestatique du foie chez les patients atteints du Syndrome d'Alagille |
12/01/2024 |
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Avacopan |
en association avec un régime de rituximab ou de cyclophosphamide, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose active sévère avec polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (PAM) |
05/09/2022 |
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sebelipase alfa |
traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06) |
11/08/2022 |
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Selumetinib |
Neurofibromatose de type 1 avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de ≥ 3 ans et ≤ 18 ans. |
11/08/2022 |
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asciminib |
Patients avec mutation T315I et atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase) |
18/01/2024 |
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selinexor |
Patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont démontré une progression de la maladie lors du dernier traitement. |
01/09/2023 |
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Leriglitazone |
Traitement de l'ataxie de Friedreich |
09/08/2022 |
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Velmanase alfa |
Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée. |
29/07/2022 |
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Asfotase alfa |
enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie |
17/02/2020 |
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Ruxolitinib |
Le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë, après greffe allogénique de cellules souches réfractaire aux corticostéroïdes, pour les patients pédiatriques de moins de 12 ans qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce. |
01/06/2023 |
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Ruxolitinib |
le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte chronique, après greffe allogénique de cellules souches réfractaire aux corticostéroïdes, pour les patients pédiatriques de moins de 12 ans qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce. |
22/06/2023
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ataluren |
dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture. |
15/09/2017 |