L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.
Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.
L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.
Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :
- CUP-UMN guidance
- Annex I : Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
- Annex II : Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
- Annex III : Template of Compassionate Use Program protocol
- Annex IV : Summarized information for publication (EN-FR-NL)
- Annex V : Labeling
- Annex VI : Template of Medical Need Program protocol
- Annex VII : CUP Physician Declaration
- Annex VIII : MNP Physician Declaration
- Annex IX : e-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
- Annex X : Application form re-evaluation
Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.
FAQ
La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :
FAQ (version anglaise)
Programmes approuvés
| Nom commercial | Substance active | Indication |
| Translarna® | ataluren | dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture. |
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Asfotase alfa |
enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie |
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| iNOmax® | iNOmax | patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007 |
| Velmanase alfa® | Velmanase alfa | Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée. |
| Ruxolitinib | Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce. | |
| Ocaliva® | obeticholic acid |
traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36) |
| Jakavi | Ruxolitinib |
Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce. |
| Privigen | Human immunoglobuline | Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis. |
| Olorofim | F901318 | Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates. |
| Myalepta | Metreleptine | Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables. |
| Esbriet | Pirfenidon | Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189. |
| Esbriet | pirfenidone | traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40) |
| Esketamine | Esketamine |
L'ESK est indiquée pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel). L'ESK doit être administrée en association avec un ISRS ou IRSN |
| Vamorolone |
Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione |
Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15‐004 |
| Lumasiran | lumasiran | traitement de l'hyperoxalurie primitive type 1 (PH1) chez les patients qui ont atteint au moins 37 semaines d'âge gestationnel estimé (enfant né à terme) au moment du consentement (ou de l’assentiment) |
| Perampanel | Traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) chez les patients pédiatriques de moins de 12 ans. | |
| Tolvaptan | Tolvaptan | traitement des enfants et des adolescents jusqu'à l'âge de 18 ans atteints de polykystose rénale autosomique dominante après une participation et un achèvement réussis de l'essai clinique 156-12-298 |
| Verquvo® | vericiguat | Patients adultes atteints d'insuffisance cardiaque chronique symptomatique (New York Heart Association (NYHA) Classe II-III-IV) avec une fraction d'éjection réduite qui se sont stabilisés après un récent épisode de décompensation ayant nécessité un traitement IV. |
| Rinvoq® | upadacitinib | le traitement de patients adolescents (12-17 ans) souffrant de dermatite atopique sévère n’ayant pas d’alternative de traitement adaptée et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique |
| Selinexor | selinexor | Patients adultes atteints d’un myélome multiple récidivant ou réfractaire (MMRR), ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, au moins deux agents immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et qui ont démontré une progression de la maladie lors du dernier traitement. |
| Rybrevant | amivantamab | traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique qui ont une mutation du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) insertion Exon 20 (Exon20ins) et chez qui la maladie a progressé pendant ou après un traitement standard actuel contenant une chimiothérapie à base de platine. |
| trastuzumab deruxtecan | le traitement des patientes adultes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique, positif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2), qui ont déjà reçu au moins deux traitements anti-HER2. | |
| Kanuma |
sebelipase alfa |
traitement des patients pédiatriques et adultes présentant un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) qui ont participé à l'étude de phase 2 en ouvert (LAL-C06) |
| Norditropin® | somatotropin | retard de croissance chez les patients atteints d'achondroplasie/hypochondroplasie |
| Inrebic® | fedratinib | traitement de la splénomégalie ou des symptômes associés à la maladie chez les patients adultes atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle qui ont été traités par ruxolitinib. |
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Selumetinib |
Neurofibromatose de type 1 avec des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés de ≥ 3 ans et ≤ 18 ans. | |
| Tebentafusp | tebentafusp | Patients positifs pour HLA-A*02:01 avec un mélanome uvéal métastatique (MUm) |
| Nexviadyme | avalglucosidase alfa | traitement des patients adultes atteints de la maladie de Pompe ayant participé et quitté les études cliniques COMET (EFC14028) ou NEO-EXT (LTS13769) |
| Xenpozyme | olipudase alfa | déficit en sphingomyélinase acide pour les patients qui ont participé et qui sortent de l’étude DFI-12712-ASCEND ou LTS-13632 |
| asciminib | asciminib | Patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique précédemment traités avec ≥ 2 ITK (inhibiteur de tyrosine kinase) |
| tucatinib (ONT-380) | en association avec le trastuzumab et la capécitabine, pour le traitement des patients adultes atteints de cancer du sein HER2 positif localement avancé ou métastatique ayant reçu précédemment au moins 2 traitements anti HER2. | |
| Leriglitazone | Leriglitazone | Traitement de l'ataxie de Friedreich |
| Darzalex | daratumumab | en association avec le cyclophosphamide, le bortézomib et la dexaméthasone pour des patients adultes atteints d’amylose systémique à chaines légères (AL) nouvellement diagnostiquée |
| Evrenzo® | roxadustat | Le traitement de l'anémie symptomatique de la maladie rénale chronique chez les patients non dialysés et dialysés et lorsque l'utilisation du traitement disponible (fer IV ou ASE injectables) n'est pas appropriée ou est supposée ne pas être appropriée, ou les patients qui ont une contre-indication connue pour le traitement actuellement disponible ou qui ne tolèrent pas le traitement actuellement disponible, ou qui ne sont pas supposés le tolérer |
| Jardiance® | empagliflozin | le traitement des patients adultes atteints d’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée (fraction d’éjection >40%) |
| Aspaveli® | pegcetacoplan | Traitement des adultes atteints de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) lorsqu’ils sont anémiques après avoir reçu un traitement par inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois. |
| Verzenios | abemaciclib | en association avec une hormonothérapie pour le traitement adjuvant des patients adultes avec un cancer du sein précoce (HR+/HER2-) avec atteinte ganglionnaire et risque accru de rechute. |
| Pritelivir | Pritelivir | le traitement des infections mucocutanées à HSV (Herpes Simplex Virus) résistantes à l'acyclovir chez les patients immunodéprimés |
| Adtralza | tralokinumab | dermatite atopique sévère chez des patients adolescents (12- <18 ans) qui sont candidats à un traitement systémique (incluant ainsi des patients sortant de l’étude d’extension en ouvert ECZTEND LP0162-1337 avec référence EudraCT 2018-000746-19) |
| teclistamab | teclistamab | monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu au moins trois lignes de traitement antérieures, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti‐CD38 et qui ont épuisé toutes les options thérapeutiques approuvées commercialement et cliniquement appropriées, qui ne sont pas admissibles à un essai clinique et qui présentent des signes de progression de la maladie après le dernier traitement |
| Avacopan | Avacopan | en association avec un régime de rituximab ou de cyclophosphamide, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints de granulomatose active sévère avec polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (PAM) |
| Bylvay | odevixibat | traitement de la maladie cholestatique du foie chez les patients atteints du Syndrome d'Alagille |
| Imfinzi + tremelimumab | durvalumab + tremelimumab | le traitement de première intention chez les patients présentant un carcinome hépatocellulaire non résécable. |
| darolutamide | Traitement du cancer de la prostate métastatique hormonosensible (mHSPC) en association avec l’ADT et le docétaxel. | |
| Ozawade | pitolisant | Pour améliorer l’éveil et réduire la somnolence diurne excessive (SDE) chez les patients adultes présentant un Syndrome d’Apnées‐Hypopnées Obstructives du Sommeil (SAHOS) dont la somnolence n'a pas été traitée de manière satisfaisante par un traitement primaire du SAHOS tel que la Pression Positive Continue des voies aériennes (PPC) ou ne tolérant pas ce traitement. |
| dupilumab | Le traitement des patients avec une polypose naso‐sinusienne (PNS) et comorbidité d’asthme qui ont participé et sont sortis de l'étude clinique de phase 4 EVEREST (LPS16747). | |
| Kapruvia | difelikefalin | traitement du prurit modéré à sévère associé à l’insuffisance rénale chronique (IRC-aP) chez les patients adultes (> 18 ans) sous hémodialyse (HD) |
| Minjuvi | Tafasitamab | le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) récidivant ou réfractaire qui ne sont pas éligibles à une greffe de cellules souches autologues (GCSA) |
| Tofersen | tofersen | sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) |
| Vyvgart | efgartigimod alfa | comme association au traitement standard à des patients atteints de myasthénie grave généralisée (MGg), qui présentent des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine et qui démontrent une réponse inadéquate aux traitements conventionnels, ne sont pas cliniquement éligibles ou avec des contre-indications au traitement approuvé et remboursé et ne sont pas éligibles à un essai clinique |
| Ultomiris | ravulizumab | le traitement de patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont terminé l'extension ouverte des études de phase III ALXN1210‐PNH‐301 (EudraCT Nr : 2016‐002025‐11) ou ALXN1210‐PNH‐303 (EudraCT Nr : 2017‐002370‐39) |
| Ultomiris | ravulizumab | le traitement de patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) qui ont terminé l'extension ouverte des études de phase III ALXN1210‐aHUS‐311 (EudraCT Nr: 2016‐002027‐ 29) ou ALXN1210‐ aHUS‐312 (EudraCT Nr: 2016‐002499‐29) |
| Rinvoq | updacitinib | Traitement des patients adultes souffrant de maladie de Crohn active n’ayant pas d’autre option de traitement adéquate et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique pour leur condition sévère ou mettant leur vie en danger |
| Olorofim | Olorofim | des infections fongiques invasives chez les patients ne disposant pas d’options de traitement alternatives. |
| Tabelecleucel | En monothérapie, pour un groupe de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'une maladie lymphoproliférative post-transplantation positive au virus d'Epstein-Barr (PTLD+ EBV), récidivante ou réfractaire, qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant subi une transplantation d'organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, à moins que celle-ci ne soit inappropriée. |