Usage compassionnel - Programmes médicaux d'urgence

L' Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'arrêté royal du 14 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage humain et vétérinaire a été publié le 12 juin 2014 au Moniteur Belge et entre en application dès le 1er juillet 2014.

Tous les programmes d’usage compassionnel et programmes médicaux d’urgence soumis à partir de cette date devront suivre la procédure décrite dans ce texte.

L’AFMPS demandera une contribution pour chaque dossier soumis. L’AFMPS ne demande plus de faire des paiements anticipés, mais d’attendre la facture (ou l’invitation à payer) avec un avis structuré pour le paiement. Vous trouverez ici plus d’informations sur la nouvelle méthode. Vous trouverez ici le montant de la contribution pour les fichiers Unmet Medical Need. Veuillez indiquer dans la lettre d'accompagnement à qui la facture doit être envoyée.

Nous mettons à votre disposition la guidance qui décrit entre autre la procédure afin de soumettre les programmes d’usage compassionnel et les programmes médicaux d’urgence. Vous trouverez également ci-dessous les annexes à cette nouvelle guidance :

  • CUP-UMN guidance
  • Annex I :     Arrêté Royal du 25 avril 2014 modifiant l'Arrêté Royal du 14 décembre 2006.
  • Annex II :    Application form to request a Compassionate Use Program or a Medical Need Program
  • Annex III :   Template of Compassionate Use Program protocol
  • Annex IV :   Summarized information for publication (EN-FR-NL)
  • Annex V :    Labeling
  • Annex VI :   Template of Medical Need Program protocol
  • Annex VII :  CUP Physician Declaration
  • Annex VIII : MNP Physician Declaration
  • Annex IXe-submission through the CESP: cette procédure doit être suivie à la lettre
  • Annex X : Application form re-evaluation

Veuillez adresser toute question spécifique à l’adresse umn@afmps-fagg.be.

FAQ

La liste des questions fréquemment posées concernant les demandes UMN est disponible via le lien suivant et sera régulièrement mise à jour :

FAQ (version anglaise)

Programmes approuvés

Nom commercial Substance active Indication
Blincyto® Blinatumomab patients adultes présentant une maladie résiduelle minimale à un niveau ≥ 10-4 d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B en rémission complète définie comme un taux inférieur ou égal à 5% de blastes dans la moelle épinière après au moins trois traitements chimiothérapeutiques.
Metycor® Metyparone Syndrome de Cushing endogène chez les patients ayant participé à l’extension de l’essai clinique PROMPT durant lequel ils ont été traité avec metyrapone
Orkambi® lumacaftor 100mg / ivacaftor 125mg Traitement de la mucoviscidose chez des patients âgés de 6 à 11 ans qui sont homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Translarna® ataluren dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.

Strensiq®

Asfotase alfa

enzymothérapie de substitution, à long terme, chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) et dont les premiers symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie

Revlimid®

Lenalidomide

Traitement de troisième ligne du lymphome diffus à grandes cellules B

iNOmax® iNOmax patients souffrant d'hypertension pulmonaire associée à la BPCO et qui ont participé à l'étude PULSE-COPD-007
Alpelisib Alpelisib En combinaison avec fulvestrant ou letrozole chez des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein HER2 négatif (HER2-) au stade métastatique, exprimant les récepteurs hormonaux (RH+) et résistant aux traitements endocriniens, qui ont rechuté ou sont progressifs après 3 traitements préalables pour leur maladie avancée ou métastatique, et qui sont porteurs de mutations PIK3CA hotspot spécifiques.
Velmanase alfa® Velmanase alfa Traitement des manifestations non neurologiques chez les patients avec l’alpha-mannosidose légère à modérée.
Erleada® Apalutamide Traitement en combinaison avec un traitement antiandrogénique des hommes adultes souffrant d’un cancer de la prostate résistant à la castration présentant un temps de doublement de la concentration en antigène prostatique spécifique inférieur ou égal à 10 mois (PSADT ≤ 10 mois) et pas de métastases détectées par imagerie selon la pratique clinique du médecin.
Gilteritinib (ASP2215) Gilteritinib (ASP2215) Traitement de patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire à tyrosine kinase analogue à FMS 3 (FLT3) mutée et n’ayant pas accès à un traitement comparable ou à une alternative de traitement.

Jakavi

Ruxolitinib Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.
Ocaliva® obeticholic acid

traitement des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui ont terminé l'extension de la sécurité à long terme de l'essai de phase 3 de POISE (747-301 / EudraCT 2011-004728-36)

Jakavi Ruxolitinib

Traitement des patients atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes suite à une allogreffe de cellules souches qui ne peuvent pas être adéquatement traités avec des alternatives disponibles dans le commerce.

Privigen Human immunoglobuline Traitement des hémorragies chez les patients souffrant du syndrome de von Willebrand acquis.
Libtayo Cemiplimab Traitement de patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané métastatique ou localement avancé qui ne sont pas candidats à une chirurgie curative ni à une radiothérapie curative.
Olorofim F901318 Traitement des infections fongiques invasives causées par Lomentospora prolificans, les espèces Scedosporium, les espèces Aspergillus, ainsi que d’autres champignons rares et/ou résistants chez des patients manquant d’alternatives thérapeutiques adéquates.

Yescarta®

Axicabtagene ciloleucel Traitement des pathologies agressives chez les adultes atteints de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) touchant le tissu lymphatique (un élément du système immunitaire), qui affectent un type de globules blancs appelé les lymphocytes B et d’autres organes de votre corps.
Myalepta Metreleptine Traitement des patients atteints de lipodystrophie généralisée ou des patients présentant une liposystrophie partielle et des troubles métaboliques incontrôlables.
Esbriet Pirfenidon Traitement des patients qui souffrent de la maladie pulmonaire interstitielle non classifiable (uILD) et qui ont terminé l’étude MA39189.

Lorlatinib

Lorlatinib (PF-06463922)

CPNPC métastatique (stade IV, AJCC v7.0) qui comporte un réarrangement ALK ou qui comporte un réarrangement ROS1
Vitrakvi Larotrectinib Traitement de patients adultes et pédiatriques avec tumeurs solides localement avancées ou métastatiques présentant une fusion de gènes NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase) qui ne peuvent pas être traité de manière satisfaisante avec les traitements disponibles.
Esbriet pirfenidone traitement des patients souffrant de IPF (la fibrose pulmonaire idiopathique) avancée et ayant un risque d’hypertension pulmonaire du groupe 3 et qui sortent du protocole d’étude MA29957 (nr EudraCT 2015-005131-40)
Fremanezumab (TEV-48125) Fremanezumab (TEV-48125) Patients atteints de migraine épisodique ou de migraine chronique qui ont terminé avec succès (selon le protocole) l’étude TV48125‐CNS‐30051 ou la phase de traitement de l’étude TV48125‐CNS‐30068.
Humira® adalimumab rectocolite hémorragique pédiatrique modérément à sévèrement active.

Tecentriq

Atezolizumab Traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un cancer du sein triple négative, PD-L1 positif, localement avancé ou métastatique, en combinaison avec nab-paclitaxel.
Siponimod BAF312 Traitement des patients adultes atteints de sclérose en plaques secondaire progressive (SEP-SP).

Fycompa®

Perampanel Crises d'épilepsie partielles chez des patients ayant déjà participé à l'étude 311 et âgés de moins de 12 ans.
Erleada® apalutamide En association avec un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement du cancer métastatique de la prostate hormono‐sensible (mHSPC) chez les hommes adultes.

Adcetris

Brentuximab vedotin

en association avec le cyclophosphamide (C), la

doxorubicine (H) et la prednisone (P); (CHP) pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome anaplasique systémique à grandes cellules (LAGC) non traité auparavant

Aubagio®

Teriflunomide Formes rémittentes de sclérose en plaques dans la population pédiatrique.
Entrectinib Entrectinib Traitement de patients adultes souffrant de tumeurs solides fusion NTRK-positives localement avancées ou métastasées.

RoActemra

Tocilizumab Traitement des patients de 50 ans et plus, atteints d'artérite à cellules géantes actives, qui ne peuvent pas être traités de manière adéquate avec le traitement standard par GC.
Kadcyla trastuzumab emtansine

en monothérapie dans le traitement adjuvant de patients adultes atteints d’un cancer du sein précoce HER2-positif qui présentent une maladie résiduelle invasive, au niveau du sein et/ou des ganglions lymphatiques, après un traitement néoadjuvant à base de taxane et d’un traitement anti-HER2.

Givlaari®

givosiran Traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) chez les adultes et les adolescents (âgés d'au moins 12 ans).

Ajovy®

fremanezumab Prophylaxie de la migraine chez l’adulte présentant au moins 8 jours de migraine par mois, après échec à au moins 2 classes de traitements prophylactiques, et ne pouvant être traité de manière adéquate par d'autres alternatives thérapeutiques approuvées et commercialisées, conformément aux recommandations cliniques, en raison de problèmes d’efficacité et/ou de sécurité.

Tecentriq®

Atezolizumab En en association avec bevacizumab, paclitaxel et carboplatine, est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’un carcinome hépatocellulaire avancé ou non résécable, non préalablement traités par une thérapie systémique.
Spravato® Esketamine en association avec un ISRS ou IRSN pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur) chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel)
Cyramza® ramucirumab traitement des patients adultes atteints d'un carcinome hépatocellulaire avancé ou non résécable qui ont une fétoprotéine alpha sérique (AFP) ≥ 400 ng/ml et qui ont déjà été traités avec un traitement systémique.
Risdiplam® risdiplam traitement de patients qui souffrent de amyotrophie spinale (AMS) de Type 1
Zejula® niraparib le traitement de maintenance de patientes adultes atteintes d’un cancer avancé de haut grade de l’ovaire, des trompes de Fallope ou péritoneal primitif sans mutation des gènes BRCA1/2 qui sont en réponse (partielle ou complète) à une première ligne de chimiothérapie à base de platine
VX-445/TEZ/IVA elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor patients atteints de mucoviscidose (MV) et en besoin impérieux de traitement, âgés de 12 ans et plus, hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation de la fonction minimale (FM) (génotypes F/FM).
Esketamine Esketamine

L'ESK est indiquée pour le traitement de la dépression résistante aux traitements (trouble dépressif majeur chez les adultes qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements différents par antidépresseurs au cours de l'épisode dépressif modéré à sévère actuel). L'ESK doit être administrée en association avec un ISRS ou IRSN

Vimpat® lacosamide

Thérapie adjuvante dans le traitement des crises partielles avec ou sans généralisation secondaire chez l’adulte, l’adolescent et l’enfant à partir de 4 ans atteints d'épilepsie.

VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor

VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor and Ivacaftor

Patients atteints de mucoviscidose (MV) et en besoin impérieux de traitement, âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del (génotypes F/F).
Revolade Eltrombopag Patients âgés de 1 an et plus présentant une thrombopénie immunologique primaire (PTI) diagnostiquée depuis au moins 6 mois et réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines).
Vyndaqel® tafamidis

traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTRCM)

Skyrizi Risankizumab

Traitement des patients souffrant de maladie de Crohn active n’ayant pas d’autre option de traitement adéquate et n’étant pas éligibles pour participer à une étude clinique pour leur condition sévère ou mettant leur vie en danger.

Remimazolam

Remimazolam

Sédation des patients atteints de la maladie Covid-19 sous ventilation artificielle en Unité de Soins Intensifs.
Remimazolam Remimazolam Induction et maintien de l’anesthésie générale
Vamorolone

Delta-1,4,9(11)-pregnatriene-17,21-dihydroxy-16-alpha-methyl-3,20-dione

Traitement des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui participent à l’essai VBP15‐004

Braftovi® encorafenib en association avec Erbitux® (cetuximab) pour le traitement des patients adultes atteints de carcinome colorectal (CCR) métastatique avec une mutation BRAF V600E ayant déjà reçu un traitement systémique
Polivy®

Polatuzumab vedotin

En association à la bendamustine et au rituximab pour le traitement des patients adultes présentant un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) en rechute ou réfractaire, non candidats à une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Entrectinib Entrectinib adultes souffrant d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC)avancé ou métastatique ROS-positive avec des métastases cérébrales et non précédemment traités par des inhibiteurs de ROS1.
Olumiant Baricitinib dermatite atopique modérée à sévère (défini par un score EASI ≥16 avant le début du traitement) de l’adulte, qui nécessite un traitement systémique

Programmes suspendus

Programmes fermés

Dernière mise à jour le 19/10/2020