| Substance active | tofersen |
| Titulaire | Clinigen Healthcare Limited on behalf of Biogen |
| Statut | clôturé |
| Indication | sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1) |
| Documents publics | |
| Dernière mise à jour | 19/03/2026 |