Consultation publique : essai clinique sur un médicament génétiquement modifié contre l’hémophilie B

Donnez votre avis sur un médicament génétiquement modifié pour le traitement d’hémophilie B.

Le SPF Santé publique et l’AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur un essai clinique portant sur le médicament génétiquement modifié AMT-061 de la firme uniQure biopharma B.V. Cet essai a pour but de démontrer l’efficacité d’AMT-061 pour le traitement d’hémophilie B modérément sévère à sévère et de mieux caractériser son profil de sécurité d’emploi. La consultation publique se déroule du 17 octobre 2018 au 17 novembre 2018 inclus.

L’hémophilie B est un trouble hémorragique héréditaire qui se caractérise par un risque de saignement accru causé par un déficit partiel ou total en facteur IX (FIX). Le médicament génétiquement modifié AMT-061 est destiné à insérer dans le foie la séquence codant le facteur FIX humain, afin d’assurer des niveaux soutenus d’activité du facteur IX plasmatique chez des patients adultes présentant une hémophilie B modérément grave à grave.

Dans l’essai clinique, les patients recrutés reçoivent une perfusion intraveineuse unique d’AMT-061, tout en poursuivant le traitement par FIX habituel pendant la première semaine suivant l’administration. Une semaine après la perfusion d’ AMT-061, l’activité du facteur FIX endogène sera évaluée. Les patients seront suivis pendant un an dans le cadre d’une phase de suivi post-traitement, puis durant quatre années supplémentaires dans le cadre d’une phase de suivi à long terme, afin d’évaluer la durabilité de l’efficacité et la sécurité d’emploi du produit à long terme.

L'essai clinique sera mené à l’Hôpital Universitaire de Louvain et aux Cliniques universitaires Saint-Luc à Bruxelles.

En tant que citoyen, vous pouvez vous prononcer sur cette demande d’essai clinique.

A chaque demande d’essai clinique lié à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation du public pendant trente jours (conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005).

Vous avez dès lors accès aux diverses données du dossier de demande, ainsi qu’à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions sur ce dossier.

La consultation du public durera jusqu’au 17 novembre 2018 inclus.

Informations générales sur OGM et consultation du public

Dernière mise à jour le
18/10/2018