De FOD Volksgezondheid en het FAGG nodigen u uit om deel te nemen aan de publieksraadpleging over een klinische proef met het genetisch gewijzigd geneesmiddel SRP-9003 voor de behandeling van ledemaat-gordelspierdystrofie. De publieksraadpleging loopt van 14 februari 2024 tot en met 14 maart 2024.
Bij elke aanvraag voor het gebruik van een genetisch gewijzigd organisme in een klinische proef organiseert de overheid gedurende dertig dagen een publieksraadpleging, in toepassing van het koninklijk besluit van 21 februari 2005. U kunt als burger uw mening geven over deze aanvraag voor het uitvoeren van een klinische proef met dit genetisch gewijzigd geneesmiddel.
Ledemaat-gordelspierdystrofie of LGMD (Limb Girdle Muscular Dystrophy) is een groep zeldzame ziekten die de spieren aantasten. Ze worden veroorzaakt door genetische mutaties die fouten veroorzaken in de instructies van ons lichaam om eiwitten aan te maken die belangrijk zijn voor de gezondheid van de spieren. Zonder deze eiwitten ervaren mensen met LGMD spierverlies en spierzwakte die na verloop van tijd verergeren.
Tijdens deze klinische proef wordt het geneesmiddel SRP-9003 toegediend aan patiënten vanaf de leeftijd van 4 jaar met ziektetype LGMD2E/R4. Er bestaat momenteel geen behandeling of kans op genezing voor mensen met LGMD2E/R4.
Het geneesmiddel SRP-9003 werd ontwikkeld om een gecorrigeerde versie af te geven van het gemuteerde gen dat LGMD2E/R4 veroorzaakt. Dit zou patiënten met LGMD2E/R4 in staat stellen om het relevante ontbrekende eiwit aan te maken.
Het doel van deze proef is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel SRP-9003.
De klinische proef zal plaatsvinden in het Universitair Ziekenhuis in Leuven en het Universitair Ziekenhuis in Gent.
Hoe uw mening geven?
De publieksraadpleging loopt tot en met 14 maart 2024. U hebt toegang tot diverse gegevens uit het aanvraagdossier en een online formulier om commentaar te geven of vragen te stellen.
Algemene informatie op GGO - raadplegingen van het publiek.