PRAC mei 2022 — Bespreking over een rechtstreekse mededeling aan gezondheidszorgbeoefenaars (DHPC) met belangrijke informatie voor Defitelio

Datum: 13/05/2022

Tijdens zijn vergadering van april 2022 hield het Risicobeoordelingscomité voor geneesmiddelenbewaking (PRAC) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een bespreking over een rechtstreekse mededeling aan gezondheidszorgbeoefenaars (DHPC) met belangrijke informatie voor Defitelio. 

Die DHPC informeert gezondheidszorgbeoefenaars over het resultaat van een vergelijkende studie van Defitelio (defibrotide) in associatie met de beste ondersteunende zorg (BSC of best supportive care) tegenover BSC alleen, bij profylactisch gebruik (preventie) voor veno-occlusieve ziekte (VOD) na hematopoïetische stamceltransplantatie (HSCT). Profylaxe van VOD is geen toegelaten indicatie voor Defitelio.

VOD is een zeldzame aandoening waarbij de aders in de lever verstopt raken, waardoor de lever niet langer naar behoren functioneert. VOD komt meestal voor als complicatie na myeloablatieve chemotherapie, een behandeling die voorafgaat aan HSCT. Defitelio is toegelaten om zware VOD te behandelen bij patiënten die HSCT krijgen, bij volwassenen en bij kinderen vanaf een maand oud.

De resultaten van een fase 3, gerandomiseerd, adaptief onderzoek (onderzoek 15-007) verricht bij 372 volwassen en pediatrische patiënten, werden beoordeeld. Het onderzoek werd stopgezet na tussentijdse analyse omdat bleek dat het gebruik van Defitelio ter preventie van ernstige VOD na HSCT geen voordeel oplevert.

De meest voorkomende bijwerkingen van Defitelio zijn hypotensie (lage bloeddruk) en bloedingen. Defitelio verhoogt het risico op bloeden en moet worden onderbroken of gestopt indien er significante bloedingen optreden.

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik CHMP van het EMA concludeerde dat deze bevindingen aan de gezondheidszorgbeoefenaars moeten worden meegedeeld; het PRAC schaart zich achter dat besluit. Het PRAC heeft advies uitgebracht over de voorgestelde DHPC. Gezien de onderzoeksresultaten en rekening houdende met het veiligheidsprofiel van defibrotide acht het PRAC het nuttig gezondheidszorgbeoefenaars te laten weten dat Defitelio niet mag worden gebruikt voor profylactische behandeling van VOD.

De DHPC voor Defitelio wordt doorgestuurd naar het CHMP. Na de beslissing van het CHMP zal de vergunninghouder de DHPC onder de gezondheidszorgbeoefenaars verspreiden volgens een overeengekomen communicatieplan, en de DHPC publiceren op de pagina voor rechtstreekse mededelingen aan gezondheidszorgbeoefenaars en in nationale registers van EU-lidstaten.

Defitelio is in de handel in België.

Meer informatie vindt u op de website van het EMA
 

Laatste update op 13/05/2022