Que savoir sur les essais cliniques ?

Mettre un nouveau médicament à la disposition des patients est le fruit d'un processus long et complexe assuré par des structures spécialisées en Recherche et Développement (R&D), qu’il s’agisse de centres de recherche universitaires ou de l’industrie pharmaceutique.
Au sein de l’AFMPS, la Division R&D est chargée d’évaluer la qualité et la sécurité des médicaments expérimentaux utilisés dans les essais cliniques. L’objectif poursuivi est prioritairement d’assurer une protection adéquate du patient lors de sa participation à un essai clinique.

 

• La  mise au point d’un médicament

La mise au point d’un nouveau médicament passe par différentes étapes.

Etudes non-cliniques
Il s’agit d’étudier le médicament, qui a été conçu sur des bases scientifiques, sur la cellule (études in vitro) et chez l’animal pour en déterminer le mode d’action et la toxicité.

Essais cliniques
Si, à l’issue de ces études non-cliniques, le médicament semble intéressant et si la balance bénéfices/risques penche en faveur des bénéfices,  des essais peuvent alors être effectués chez l’homme.

Différentes phases sont prévues.
Phase I : le médicament est administré à un petit nombre de volontaires sains (maximum une vingtaine) pour déterminer la posologie optimale, pour tester sa tolérance et sa toxicité éventuelle.

Phase II : le médicament est administré à une centaine de patients dans des conditions spécifiques pour tester son efficacité et répertorier ses effets indésirables.

Phase III : le médicament est administré à un nombre plus important de patients (jusqu’à plusieurs milliers) pour confirmer sa balance bénéfices/risques et étudier ses effets  par rapport aux médicaments existants ou à un placebo.

Phase IV : le médicament est mis sur le marché et ses effets indésirables sont surveillés de près : c’est le rôle de la pharmacovigilance. Des essais de sécurité et d’efficacité à long terme seront éventuellement organisés par les titulaires d’autorisations de mise sur le marché des médicaments.

 

• Le rôle de la Division R&D de l’AFMPS

Cette division est chargée d’évaluer, approuver et suivre les demandes de réalisation d’essais cliniques en Belgique.

La mission de la Division R&D est de protéger les patients qui participent aux essais cliniques, par une évaluation préalable approfondie de la qualité et de la sécurité des médicaments expérimentaux utilisés dans ces essais.

La Division R&D, en collaboration avec les comités d’éthique des hôpitaux, évalue les risques et les bénéfices de chaque étude effectuée en Belgique.

La Division R&D (humain) est également responsable de la gestion des demandes relatives aux programmes d’usage compassionnel et aux programmes médicaux d’urgence.

Ainsi, pour un groupe de patients atteint d’une maladie grave (maladie chronique, maladie qui affaiblit gravement la santé ou maladie constituant une menace pour la vie) qui ne peuvent être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé et disponible sur le marché en Belgique, la législation prévoit deux possibilités :

- le programme d’usage compassionnel : après autorisation d’un comité d’éthique et notification à l’AFMPS, une firme pharmaceutique peut mettre à disposition d’un groupe de patients un médicament en cours d’essai clinique ou dont la demande d’autorisation de mise sur le marché par voie centralisée est en cours de traitement.  Le médicament ne peut être vendu au patient.  Un Comité d’éthique avec reconnaissance complète doit donner un avis positif

- le programme médical d’urgence : après notification à un comité d’éthique et à l’AFMPS, une firme pharmaceutique peut mettre à disposition d’un groupe de patients un médicament

  • dans une indication X autorisée alors qu’il n’est pas encore disponible effectivement sur le marché dans cette indication X ;
  • dans une indication Y alors qu’il y a une demande d’AMM en cours de traitement pour cette indication Y et que le médicament est déjà autorisé et disponible effectivement sur le marché dans une autre indication ;
  • ou encore dans une indication Z pour laquelle des essais cliniques sont en cours ou ont produit des résultats pertinents et que le médicament est déjà autorisé et disponible sur le marché dans une autre indication.  Le médicament ne peut être vendu au patient.


 

 

Dernière mise à jour le 27/05/2012