Myozyme: Problèmes d'approvisionnement attendus

Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne des Médicaments (EMEA) recommande qu’un accès prioritaire au Myozyme (alpha alglucosidase), de la société Genzyme, soit donné aux enfants et aux adolescents durant le problème d’approvisionnement attendu pour ce médicament dans les quelques mois à venir. Le but est de garantir que ces patients continueront à recevoir du Myozyme pendant que la société résout les problèmes d’approvisionnement.

L’insuffisance de l’approvisionnement est causée par une demande de capacité croissante de production du Myozyme ainsi que par des problèmes de fabrication sur certains sites. Pendant que ces problèmes font l’objet d’une investigation et que la société prend des mesures pour augmenter ses possibilités de fabrication, ces recommandations temporaires de traitement aideront les médecins à faire face à d’éventuelles interruptions d’approvisionnement.

Le Myozyme est utilisé pour traiter des patients atteints de la maladie de Pompe, une affection rare et héréditaire liée à une déficience enzymatique. La maladie de Pompe entraîne une accumulation progressive de glycogène dans certains tissus, en particulier le cœur et d’autres muscles. Cette situation provoque toute une série de signes et de symptômes, comme une hypertrophie du cœur, des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Lorsque la maladie se déclare tôt dans la vie (début précoce), elle progresse rapidement et son issue est généralement fatale en absence de traitement. La maladie de Pompe peut également se déclarer chez des adultes (début tardif), elle progresse alors à un rythme plus lent et présente une menace vitale moindre.

Le schéma thérapeutique approuvé pour le Myozyme est une perfusion toutes les deux semaines. Étant donné que la progression de la maladie est la plus rapide chez les patients à début précoce et que ceux-ci présentent un risque de problèmes graves de développement à long terme, le CHMP recommande que :

  • Les nouveau-nés, les enfants, et les adolescents continuent le traitement par le Myozyme sans aucune interruption. Si nécessaire, de nouveaux traitements seront initiés sans restriction dans ce groupe d’âge.
  • En ce qui concerne les adultes, aucun nouveau traitement à base de Myozyme ne devrait être initié. Jusqu’à ce que les problèmes d’approvisionnement soient résolus, les prescripteurs doivent envisager une interruption temporaire de traitement chez les adultes déjà en cours de traitement, sauf pour les patients chez qui une interruption peut avoir des conséquences représentant une menace vitale.

Il s’agit de recommandations temporaires qui ne changent rien à l’Information sur le Produit approuvée actuellement pour le Myozyme. Ces recommandations seront d’application jusqu’à ce que la société ait résolu ses problèmes d’approvisionnement.

Notes :

1. Des informations supplémentaires sur le Myozyme, y compris l’Information sur le Produit approuvée actuellement, sont disponibles dans le Rapport Public Européen d’Evaluation .

2. Ce communiqué de presse, ainsi que d’autres informations sur le travail de l’EMEA, sont disponibles sur le site web de l’EMEA .

Contact :welcome@afmps.be

 

Dernière mise à jour le 28/01/2013