Le SPF Santé publique et l'AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur un essai clinique avec le médicament génétiquement modifié AAVB-039 pour le traitement de la maladie de Stargardt (STGD1). La consultation publique se déroule du 28 février au 30 mars 2026.
À chaque demande d’essai clinique liée à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation publique pendant trente jours, conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005. En tant que citoyen, vous pouvez donner votre avis sur la demande d'essai clinique avec ce médicament génétiquement modifié.
La maladie de Stargardt (STGD1) est une rétinopathie autosomique récessive héréditaire. Elle est causée par des mutations du gène qui code un transporteur d’ATP-binding cassette (ABC) spécifique de la rétine (ABCA4), situé sur le chromosome 1. L'âge auquel la maladie se manifeste pour la première fois et la vitesse à laquelle elle évolue, varient considérablement : la perte de la vision centrale se manifeste généralement durant la petite enfance ou chez le jeune adulte, néanmoins, certaines personnes peuvent présenter des symptômes plus tardivement durant l’âge adulte. En l’absence de traitements disponibles, il existe un besoin médical non satisfait chez les patients atteints de STGD1.
Dans cet essai clinique le médicament AAVB-039 sera testé par administration sous-rétinienne unique dans l'œil comme traitement potentiel pour les patients atteints de STGD1.
L'AAVB-039 est une thérapie génique de remplacement, développée pour la production de la protéine humaine ABCA4 fonctionnelle. Des études pharmacologiques, non cliniques, ont montré qu'une seule administration sous-rétinienne d'AAVB-039 peut reconstituer la protéine ABCA4 humaine complète dans la rétine de petits et grands animaux, y compris les singes cynomolgus, dont l'œil est très similaire à l'œil humain en termes de taille, de structure et de présence d'une macula.
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer la sécurité et la tolérance et de déterminer la posologie privilégiée de l'AAVB-039 chez les patients atteints de STGD1.
L'essai clinique aura lieu à l’Hôpital Universitaire de Gand.
Comment donner votre avis ?
La consultation publique se déroule du 28 février au 30 mars 2026 inclus. Vous pouvez accéder à divers détails du dossier de demande et à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions.
Informations générales sur les consultations publiques sur les OGM.