Le SPF Santé publique et l'AFMPS vous invitent à participer à la consultation publique sur un essai clinique avec le médicament génétiquement modifié SGT-003 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. La consultation publique se déroule du 28 janvier au 27 février 2026.
À chaque demande d’essai clinique liée à l’utilisation d'organismes génétiquement modifiés, l’autorité organise une consultation publique pendant trente jours, conformément à l'arrêté royal du 21 février 2005. En tant que citoyen, vous pouvez donner votre avis sur la demande d'essai clinique avec ce médicament génétiquement modifié.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche principalement les garçons. Elle provoque un affaiblissement progressif des muscles dès la petite enfance. La maladie est due à l’absence ou le manque de dystrophine, une protéine contribuant à préserver la force des muscles. Aucun remède n’est encore disponible afin de guérir la maladie, mais des traitements tels que les corticostéroïdes et la thérapie génique peuvent ralentir la progression.
Dans cet essai clinique, le médicament étudié SGT-003 sera administré par voie intraveineuse en une seule dose à des garçons âgés de sept à onze ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Le SGT-003 est une thérapie génique développée pour d'augmenter l'expression de la microdystrophine chez les patients afin de renforcer les muscles et de ralentir ou de bloquer les lésions causées par la maladie. Les patients recevront également des stéroïdes afin de réduire les éventuelles réactions inflammatoires ou immunitaires au médicament à l'étude.
L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du SGT-003 par rapport à un placebo chez des patients âgés de sept à onze ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
L'essai clinique aura lieu à l’ l’Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola à Bruxelles et à l’Hôpital Universitaire à Louvain.
Comment donner votre avis ?
La consultation publique se déroule du 28 janvier au 27 février 2026 inclus. Vous pouvez accéder à divers détails du dossier de demande et à un formulaire en ligne pour envoyer vos commentaires ou poser vos questions.
Informations générales sur OGM : consultations publiques | SPF Santé publique.