Médicaments orphelins

Les médicaments orphelins sont des médicaments à usage humain destinés au traitement de maladies graves et rares.
Un médicament est désigné comme « orphelin » lorsqu’il est utilisé pour traiter une maladie mettant la vie du patient en danger ou une maladie très invalidante et touchant tout au plus 5 personnes sur 10.000 dans l'Union européenne.

Le statut de « médicament orphelin » est accordé au niveau européen par la Commission Européenne. Le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) est chargé de l’évaluation scientifique des demandes de désignation. Il se réunit sous les auspices de l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency – EMA). Les demandes de désignation sont gratuites.

Les médicaments orphelins ont une procédure d’autorisation de mise sur le marché spécifique. Afin de stimuler le développement des médicaments pour des maladies rares, un certain nombre d'incitants pour les entreprises pharmaceutiques existent comme, entre autres, une exclusivité commerciale de dix ans pour ces médicaments après l'autorisation de mise sur le marché.

Le statut de «médicament orphelin» expire soit dix ans après la délivrance de la première autorisation de mise sur le marché, soit à la demande de l’entreprise.

Certains médicaments plus anciens (avant l’entrée en vigueur du Règlement européen) ont également reçu le statut de «médicament orphelin» par les autorités belges (l’afmps). Ceux-ci répondent aux mêmes règles que celles pour les médicaments orphelins européens.

Les médicaments orphelins sont régis par des textes européens dont le Règlement 141/2000 est le texte fondateur. Cliquez ici pour une information réglementaire européenne complète.

La liste complète des médicaments désignés comme orphelins mise à jour peut être consultée sur le site de la Commission Européenne.


Autres sites d’intérêt :
Orphanet : disponible en plusieurs langues
RaDiOrg : organisation belge de patients atteints de maladies rares

 

Dernière mise à jour le 29/08/2014