Translarna®

Substance active	ataluren
Titulaire	PTC Therapeutics France
Statut	clôturé
Indication	dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus pour les patients qui ont été traités par ce médicament dans le cadre des essais cliniques (études 019 et 020E) qui sont actuellement en cours de clôture.
Documents publics	Approbation
	Information pour le patient
	Consentement éclairé
Dernière mise à jour	14/04/2025