Médicaments de thérapie génique
Un médicament de thérapie génique est un médicament biologique qui a les caractéristiques suivantes :
- il contient une substance active qui contient ou constitue un acide nucléique recombinant et est administré à des personnes en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter ou de supprimer une séquence génétique ;
- son effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique dépend directement de la séquence d’acide nucléique recombinant qu’il contient ou au produit de l’expression génétique de cette séquence.
Les vaccins contre les maladies infectieuses ne sont pas compris dans les médicaments de thérapie génique.
Médicaments de thérapie cellulaire somatique
Un médicament de thérapie cellulaire somatique est un médicament biologique qui présente les caractéristiques suivantes :
- il contient ou consiste en des cellules ou des tissus qui ont fait l’objet d’une manipulation substantielle de façon à modifier leurs caractéristiques biologiques, leurs fonctions physiologiques ou leurs propriétés structurelles par rapport à l’usage clinique prévu, ou des cellules ou tissus qui ne sont pas destinés à être utilisés pour la ou les mêmes fonctions essentielles chez le receveur et le donneur ;
- il est présenté comme possédant des propriétés permettant de traiter, de prévenir ou de diagnostiquer une maladie à travers l’action métabolique, immunologique ou pharmacologique de ses cellules ou tissus, ou est utilisé chez une personne ou administré à une personne dans une telle perspective.
Produits issus de l’ingénierie tissulaire
Un produit issu de l’ingénierie tissulaire est un produit qui présente les caractéristiques suivantes :
- il contient ou est constitué des cellules ou tissus issus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire, comme des cellules ou tissus soumis à une manipulation substantielle, ou qui ne sont pas destinés à être utilisés pour la même fonction essentielle chez le receveur et chez le donneur ;
- il est présenté comme possédant des propriétés lui permettant de régénérer, réparer ou remplacer un tissu humain, ou est utilisé chez l’être humain ou administré à celui-ci dans ce but.
Médicaments combinés de thérapie innovante
Un médicament combiné de thérapie innovante est un médicament qui présente les caractéristiques suivantes :
- il doit incorporer comme partie intégrante un ou plusieurs dispositifs médicaux au sens de l’article 1er, paragraphe 2, point a), de la directive 93/42/CEE, ou bien un ou plusieurs dispositifs médicaux implantables actifs au sens de l’article 1er, paragraphe 2, point c), de la directive 90/385/CEE ;
- sa partie cellulaire ou tissulaire doit contenir des cellules ou des tissus viables,
OU
sa partie cellulaire ou tissulaire contenant des cellules ou des tissus non viables doit être susceptible d’avoir sur le corps humain une action qui peut être considérée comme essentielle par rapport à celle des dispositifs précités.